Rok: 2026

29.10.2026 Podľa najnovších výsledkov liek dostal označenie Brezosiran  a znižuje hladiny mutovaného HTT proteínu. Začiatok hlavnej časti štúdie sa plánuje na budúci rok. Terapia sa podáva lumbálnou punkciou a štúdia sa plánuje v UK, USA a Nemecku. Zatiaľ bola podaná jedna dávka a po 3 mesiacoch mali pacienti, ktorý dostali vysokú dávku lieku znížený HTT …

Alnylam – ALN-HTT02 Čítajte viac »

Aktualizácia 1.10.2026 Po 4 rokoch od podania lieku sú výsledky pri vysokej dávke povzbudivé. 29.9.2026 UniQure požiadal o schválenie v rámci USA a Anglicka. Liek nesie názov ifezuntirgene inilparvovec. Spomalenie u 4 ľudí bolo o 44% no táto odchýlka pri tak malom počte ľudí je nepriekazná.  Celkovo sa zvýšila hladila NfL za 4 roky u ľudí …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »

Aktualizácia 30.9.2026   Podľa najnovšej štúdie forma prerušovaného pôstu vie spomaliť progres ochorenia. Počas tejto 3 mesačnej štúdie sa jedlo podávalo len v 6 – 8 hodinovom čase počas dňa. Nakoľko je prísun kalórií pri HCH veľmi dôležitý bola obava, že ľudia začnú počas štúdie chudnúť. Išlo o 10 mužov a 10 žien v ranom …

Strava Čítajte viac »

Aktualizácia 18.9.2026 Spoločnosť Skyhawk informovala o 15 mesačných výsledkoch fázy I/II testovania SKY-0515. Liek preukázal zníženie mutovaného HTT o 60% a PMS1 o 25% (proteín spojený zo somatickou nestabilitou). Celkovo priniesli merania zlepšenie o 1,59 bodu v cUHDRS škále, v porovnaní s kontrolnou skupinou a o 0,98 bodu v porovnaní so začiatkom liečby (zdravý človek má cca …

SKY-0515 – Skyhawk Therapeutics Čítajte viac »

aktualizácia 7.9.2026 Začala sa fáza 3 štúdie PRECISE-HD – znovu testovanie Pridopidínu. Testovanie potrvá 3 roky a zapojiť sa môžno len keď neužívate žiadne antidopamínové lieky. Ak bude štúdia úspešná pokúsia sa registráciu v rámci EMA, ktorá na základe predchádzajúcich štúdií kde boli aj ľudia, ktorý užívali antidopamínové lieky, Pridpopidín zamietla. Originál článku tu. aktualizácia 11.8.2026 …

Pridopidin Čítajte viac »

Aktualizácia 7.9.2026 Ľudia  s HCH môžu mať problém s rozoznávaním obrazov a ich pochoepním. Aj Keď majú dobrý zrak môže byť pre nich probelmatické zaradiť obraz k informácii. Je to ako sledovať na letisku informácie, môže to spôsobiť problémy a únavu. Aj priestorová orientácia je postihnutá HCH.  Prvá bola postihnutá vizuálna pamäť. Tá sa zhoršila …

Život s HCH Čítajte viac »

Aktualizácia 9.9.2026 Testovanie tohoto lieku sa začalo. Je to injekčne (subkutánne)  podávaná siRNA ktorá má zastaviť proces tvorby HTT proteínu vo fáze RNA zostrihu. Počas štúdie sa bude odoberať lumbálnou punkciou mozgo-miešna tekutina. Samotná štúdia prebieha vo fáze I. na Novom Zélande. Táto fáza by mala skončiť na konci roku 2027. Štúdia nesie označenie INSIGHTT. Viac …

SRP-1005 – Sorepa Therapeutics Čítajte viac »

Deň 1. Konferenciu otvorila profesorka Anna Rosser. A hovorila o príznakoch HCH, aby aj vedci pracujúci v laboratóriách vedeli aké náročné to môže byť pre rodiny žijúcimi s HCH.  Ďalšie prednášky boli o zisteniach získaných pri výskume darovaných mozgov a spojitosti poškodených častí s príznakmi HCH. Hovorili aj o rôznych formách HCH na základe prvých …

Konferencia HD 2026 – Miltona Wexlera Čítajte viac »