Aktuality

Alnylam – ALN-HTT02

Firma Alnylam spustila prvú fázu klinických skúšok látky ALN-HTT02. V prvej fáze sa testuje bezpečnosť lieku testovanie bude prebiehať na dospelých ľuďoch s HCH. Na testovaní sa podieľa 54 dospelých v Kanade a Anglicku. Monitorovanie bude prebiehať  1 rok. Látka je malá molekula (RNA) a znižuje oba HTT proteíny so zameraním na exon 1 – …

Alnylam – ALN-HTT02 Čítajte viac »

7 spôsobov ako podporiť priateľa s Huntingtonovou chorobou.

1, Počúvať otvoreným srdcom nie len ušami. Aj keď majú ľudia s HD často problém s vyjadrovaním, či hľadaním správnych slov je dôležité s nimi hovoriť a počúvať ich. 2, Získanie informácii o HCH Nemusíte sa stať odborníkmi, ale čím viac budete vedieť tým lepšie ich pochopíte. 3, Ponúknite praktickú pomoc aj keď o ňu …

7 spôsobov ako podporiť priateľa s Huntingtonovou chorobou. Čítajte viac »

14 tipov pre zdravý mozog

Komisia Lancet 2024 zaoberajúca sa prevenciou demencie, zozbierala z množstva štúdií 14 užitočných rád, ktoré môže pomôcť aj pre Huntingtonovej chorobe udržať mozog dlhšie zdravý.  1, Vzdelávať sa. Učenie je prospešné pre stimuláciu mozgu. U ľudia z vyšším vzdelaním  je počet prípadov demecie o 5% nižší. 2, Strata sluchu je ďalším rizikovým faktorom. Riešenie tohoto …

14 tipov pre zdravý mozog Čítajte viac »

VO659 – ďalšia antisense oligonucleotide štúdia

Aktualizácia 18.9.2024   Výsledky testovania preukázali zníženie mutovaného HTT proteínu a nezvýšenie Nfl proteínu. Liek je selektívny a teda znižuje produkciu iba mutovaného proteínu. Zatiaľ bola látka testovaná na cca 60 ľuďoch v ranej fáze HCH. Funguje tak, že sa naviaže na vytvorená mutovanú RNA HTT proteínu a zabráni v jeho produkcii. Liek sa podával …

VO659 – ďalšia antisense oligonucleotide štúdia Čítajte viac »

Pridopidin

Prilenia včera požiadala o schválenie Pridopidínu aby bolo možné ho predávať v rámci Európy. EMA túto žiadosť vyhodnotí v priebehu 12 – 14 mesiacov.  Potom bude nasledovať schvaľovanie v jednotlivých štátoch aby bol liek dostupný. Originál článku tu. aktualizácia z 4.9.2024 Prilenia požiada v polovici roku 2024 o schválenie Pridopidínu, Európskou liekovou agentúrou (EMA). Ak …

Pridopidin Čítajte viac »

Kmeňové Bunky – transplantácia Glia buniek

Mini mozgy 30.8.2024  Vedcom sa podarilo v laboratórnych podmienkach za pomoci kmeňových buniek vytvoriť mozgové štruktúry. Tento objav by mohol pomôcť pri nových terapiách založených na kmeňových bunkách ako aj pri testovaní liekov. Originál článku tu Starší článok o transplantácii Glia buniekPodľa štúdie na myšiach je možné transplantovať do poškodeného mozgu mladé glia bunky, ktoré nahradili …

Kmeňové Bunky – transplantácia Glia buniek Čítajte viac »

HDF konferencia 2024

Deň 1 : Prvá bola prednáška o CRISPR technológii a jej možnom použití pri HCH. Druhá prednáška doktora Eda Wilda bola o štúdiách v úvode spomenul Tominersen od Roche. Nasledoval PTC-518 od PTC therepeutics – je to malá molekula, podávaná formou tablety a znižujúca HTT podľa dávky lieku.  Liek sa posúva do 3 fázy testovania. Ďalším …

HDF konferencia 2024 Čítajte viac »

AMT 130 – aktualizované

Aktualizácia 29.8.2024 Podľa predbežných výsledkov došlo k spomaleniu progresu ochorenia pri pacientoch s vysokou dávkou AMT-130 až o 80% Originál článku tu. Aktualizácia 24.6.2024 Americký úrad pre kontrolu liečív udelil AMT-130 status RMAT (čo je status regeneratívnej medicíny). Toto označenie by malo urýchliť schválenie terapie pre bežné použitie. Originál článku tu. Aktualizácia 15.5.2024 V nasledujúcich mesiacoch chce …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »

Wave – WVE-003

Aktualizácia z 27.6.2024 Fáza I/II WVE-003 preukázala relatívnu bezpečnosť lieku. A pri jednej dávke lieku aj stabilné NfL. Čo je biomarker určujúci chorobu mozgu (Pri HCH je bežne zvýšený). Rovnako možno povedať že liek sa zameral len na mutovaný HCH proteín a zdravý typ zostal bezo zmien. Liek znížil hladinu mutovaného HCH o 20 až …

Wave – WVE-003 Čítajte viac »

PTC 518 + úžasné novinky od PTC Therapeutics

Aktualizácia 24.6.2023 Podľa II fáze štúdie došlo k úbytku mutovaného huntingitínu a zlepšeniu pohybového skóre u pacientov užívajúcich tento liek. Po 12 mesiacoch bol zaznamenaný úbytok HCH proteínu o 21 – 43% a spomalenie progresu ochorenia. PTC 518 je založený na malej molekule a je podávaný formou tablety.  Nepreložený originál tlačovej správy tu. Aktualizácia 26.6.2023 Bola …

PTC 518 + úžasné novinky od PTC Therapeutics Čítajte viac »