aktualizácia 19.5.2026 Žiadosť o schválenie Pridopidínu bola stiahnutá. EMA vyhodnotila liek vo všetkých skupinách ako nedostatočne efektívny. A Spoločnosť Prelinea stiahla svoju žiadosť. Originál článku tu. aktualizácia 2.3..2026 Pridopidín v kombinácii s HA10 znížil stratu neurónov buniek až o 74% Originál článku tu. aktualizácia z 17.10.2025 Podľa dvojročných výsledkov Pridopidín spomaľuje progres ochorenia u ľudí ktorý neužívajú …
Aktualizácia 13.5.2026 Starostlivosť o človeka s HCH si vyžaduje veľkú flexibilitu to čo platilo včera dnes platiť nemusí. Preto je otázkou čo je dobrá starostlivosť o človeka s HCH ? Tak ako je individuálne samotné ochorenie je individuálny aj pojem dobrá starostlivosť o človeka s HCH. Profesionálny opatrovatelia sa zhodli na nutnosti udržania primeranej slobody …
Aktualizácia 13.5.2026 uniQure požiadalo o schválenie AMT-130 vo Veľkej Británii. Oficiálnu žiadosť chcú podať v 3/4 2026. Originál článku tu. Aktualizácia 8.3.2026 Americká lieková agentúra FDA žiada o ďalšie testovanie AMT-130. Takže asi bude realizovaná fáza III. Originál článku tu. Ďalší článok tu. Aktualizácia 30.9.2025 Tento príspevok bude skôr mojim hodnotením, ktoré je založené na článkoch ktoré prikladám …
Aktualizácia 13.5.2026 Jedná sa o malú molekulu a účastníci II fázy, ktorí dostávali placebo boli, po dohode presunutý do skupiny s aktívnou látkou. U nízkej 5 mg ale aj u vysokej 10 mg dávky zostali hladiny NfL pod vstupnou hodnotou. Originál článku tu. Aktualizácia 13.5.2026 Podľa článku budú do tretej fázy štúdie vyberaný len ľudia …
Aktualizácia 13.5.2026 Vo výskume tohoto nástroja na editáciu DNA sme sa posunuli ďalej a vedci objavili spôsob aby sa CRISPR po editácii deaktivoval a neupravoval DNA ďalej čo by mohlo viesť k vážnemu poškodeniu. Testovala sa distribúcia tohoto nástroja pomocou vírusu priamo do mozgu myší s HCH. Výsledok bolo zníženie mHTT o 90%. Myši …
Aktualizácia 13.5.2025 Pri rozbore proteínu a jeho editácii v myšom modeli sa zistilo že kľúčový je malý fragment s názvom HTT1. Jeho znížením oddialili nástup príznakov u myší. Originál článku tu. Aktualizácia 2.8.2025 Vedci robili experimenty s kmeňovými bunkami a dospeli k záveru, že zdravý HTT proteín potrebujeme a preto nie je ideálne vypnutie oboch proteínov …
Huntingtonova choroba – Nové zistenia Vedci zistili, že neuróny si vedia vymeniť škodlivý HTT proteín pomocou nanotunelov, ktoré vytvárajú dva ďalšie proteíny. Pri ich blokovaní došlo k spomaleniu prenosu. Osobe pokladám toto zistanie za zaujímavé no tento mechanizmus určite neznamená len to, že sa prenáša škodlivý HTT proteín ale bunky tento spôsob používajú aj k …
Článok v ktorom sa spomenuli časti mozgu ktoré by boli schopné jeho regenerácie. tu. Transplantácia a náhrada poškodených neurónov – 2.11.2025 Čínskym vedcom so spoločnosti Unixell Biotechnology sa podarilo vypestovať a transplantovať do myších mozgov stratené neuróny ktoré sa začlenili do poškodeného mozgového tkaniva a výrazne zlepšili motoriku u myší. Na túto terapiu použili špeciálne nastavené …
Aktualizácia 24.3.2026 Ďalší článok o somatickej nestabilite. Testy sa robili na modifikovaných ľudských bunkách. A potvrdilo sa spomalenie expanzie pri vypnutí niektorých génov. Toto testovanie ale nesie aj riziko rakoviny nakoľko sú tieto mechanizmy na opravu DNA v našich telách potrebné. Originál článku tu. Aktualizácia 9.10.2025 Vedci hľadajú molekulu ktorá by znížila proteín MSH3 a tak …
Deň I. Na začiatku sa hovorilo o AMT-130. Hovorili o nových porovnaniach ktoré majú preukázať účinnosť lieku. Ďalšie prednášky boli o HTT proteíne o tom ako sa zhlukuje a mení. Spomenula sa aj technológia “Zinkového prstu” zatiaľ testovaná na bunkách v miskách. Preberala sa aj somatická nestabilita. Hovorilo sa oj liekoch ovplyvňujúcich somatickú nestabilitu. Prvým bol …
