IDEA-FAST je výskumným projektom univerzity v Kiele a Univerzitného medicínskeho centra Schleswig-Holstein. Pripravujú klinickú štúdiu zameranú na ľudí s Parkinsonovou chorobou, Huntingtontonovou chorobou, Crohnovou chorobou etc. Cieľom tejto štúdie je otestovať ako dobre budú vedieť rôzne digitálne zariadenia zaznamenať skúsenosť pacientov s únavou a spánkovým nepokojom. Ak budú vedci schopný lepšie zmerať únavu a problémy …
Detská nemocnica vo Filadelfii – vyvinula Xon mechanizmus ktorý dokáže kontrolovať génovú terapiu. Licenciu získala firma Novartis. – Jedná sa o orálne braný liek. Originál oznámenia tu. Preklad cez google prekladač tu.
Firma Voyager Therapeutics požiadala americkú FDA o povolenie spustenia klinického testovania lieku VY-HTT01, založeného na podobnom princípe ako AMT-130 pri ktorom sa injekčne aplikuje do mozgu AAV modifikovaný neškodný vírus nesúci mikro RNA ktorá zabráni produkcii proteínu huntingtínu. Tento liek by mal redukovať len vytváranie chybného proteínu. Pri testoch na primátoch dokázala látka znížiť produkciu …
Firma Vico Therapeutics dostala povolenie od FDA (Americký kontrolný úrad liečiv) na testovanie svojho lieku založeného na antisense oligonucleotide technológii. Mala by zastaviť produkciu mutovaného huntingtínu. Viac sa dočítate v článku (aj keď je tam toho málo konkrétneho) tu. Preložená stránka pomocou internetového prekladača – tu
Toto video je aj v členskej zóne tu. Má aj slovenské titulky.
Prvý ľudia na svete dostali CRISPR Cas-9 infúziu. Jednalo sa o liečbu iného dedičného ochorenia no editácia DNA dopadla podľa súčasných správ úspešne a zredukovala mutáciu pri maximálnej dávke o približne 87%. Toto je prvá fáza klinickej štúdie ktorá má posúdiť bezpečnosť použitia tejto technológie na živých ľuďoch. Originál článku tu. Pridávam článok o …
Ďakujeme všetkým, ktorý nás podporili svojimi 2% z daní. S veľkou vďakou môžeme konštatovať, že minimálne náklady spoločnosti sú zabezpečené aj na budúci rok. Dokonca aj zoom bude k dispozícii s ročným predplatným. Viac o stave našich financií sa môžete dozvedieť v členskej zóne.
15.10.2020 : AMT-130 bolo po 3 mesiacoch od podania vyhodnotené u pacientov ktorým bolo podané (vlastne len jednému) ako dobre tolerované (asi nespôsobilo žiadne vedľajšie účinky – keďže je daná procedúra nezvratná tak vedľajšie účinky môžu byť veľký problém). Bude sa ďalej testovať na ďalších pacientoch v USA – fáza 1/2 bude trvať 5 rokov …
Firma Galyan Bio vyvinula malú molekulu zameranú na mutovaný HTT proteín. Predbežné testy na hlodavcoch preukázali výrazné zlepšenie motorických funkcií. Budúci rok 2022 plánuje realizovať klinické testy na symptomatických aj pred symptomatických pacientoch s cieľom spomalenia progresu ochorenia. Liek sa bude podávať vo forme tabliet orálne. Viac informácií nájdete v originálnom článku tu.
liek Pridopidin vstupuje do 3 fázy testovania na pacientoch s HCH v ranej fáze doteraz preukázal, že jeho dlhodobé užívanie spomalilo postup ochorenia. Originál článku tu. Najnovšie výsledky predpokladajú že Pridopidin znižuje bunkový stres a podporuje normálne fungovanie buniek tým predlžuje ich životnosť a mal by oddialiť nástup HCH. Štúdia by mala byť dokončená v …
