Aktualizácia 8.3.2026 Skyhawk požiadal o predbežné schválenie svojho lieku v Austrálii. Ak sa to podarí liek bude dostupný pre širšiu skupinu ľudí. Originál článku tu. Aktualizácia 28.1.2026 Skyhawk zverejnil výsledky skupiny/cohorty 1C v prvej fáze ich štúdie po 9tich mesiacoch. došlo k zlepšeniu celkového hodnotenia pacientov. Bežne dôjde k poklesu počas 9 mesiacov o 0,73 bodu …
Aktualizácia 8.3.2026 Vico therapeutic oznámilo že počas štúdie doplnia ďalšiu skupinu pri ktorej bude liek podávaný len dvakrát ročne. Táto terapia je navrhnutá tak aby sa sústredila na dlhé opakovania CAG a teda viac sa viaže na mutovaný HTT proteín ale znižuje aj zdravý typ. Liek totiž spôsobil vážne vedľajšie účinky pri niektorých pacientoch a tak sa …
VO659 – ďalšia antisense oligonucleotide štúdia Čítajte viac »
17.2.2026 – pôvodná správa Látka je cielená na zvýšenie hladiny FAN1 proteínu určeného na opravu DNA. Liek je na báze ASO a zatiaľ je v predklinickej fáze. Klinické testovanie by chceli začať v roku 2027. Originál článku tu. Ďalší článok o tomto lieku tu.
Pôvodná spáva s 11.2.2026 SRP-1005 (INSIGHTT) od Sorepa Therapeutics sa dočkal schválenia testovania v I fáze. Testovanie bude prebiehať na Novom Zélande. V Apríli a Júni. Látka sa bude aplikovať podkožnou injekciou. Liek využíva technológiu siRNA a zameriava sa na mutovaný HTT proteín. Presnejšie na fázu prepisu DNA do RNA formy ktorá je potrebná na produkciu proteínu. …
Pôvodná správa 14.1.2026 Spoločnosť Loqus23 Therapeutic chce požiadať o schválenie testovania svojho lieku LQT-23, ktorý sa bude podávať ako tabletka. Liek je zameraný na blokovanie proteínu MSH3, ktorý je zodpovedný za somatickú nestabilitu chybnou opravou DNA. Ak by sa to podarilo liek by slúžil ako prevencia pred nástupom HCH. Originál článku tu.
Pôvodná správa 19.12.2025 Bola podaná prvá dávka lieku RG6496 v prvej fáze jeho testovania. Je to selektívna terapia, ktorá znižuje len mutovaný HTT proteín a nemení hladiny zdravého wt HTT. Firma Roche realizuje tento výskum v spolupráci s Ionis Pharmaceutical. Liek používa ASO a je podávaný lumbálnou punkciou. ASO je navádzané na mutovaný HTT pomocou SNP …
Aktualizácia k 17.12.2025 Budúci rok sa má spustiť prvá štúdia s kmeňovými bunkami zameraná na HCH. Úrady odobrili toto testovanie a nadácia poskytla 12 mil. USD na jeho realizáciu. Je to fáza I/II a zapojiť sa do nej má pacient v ranom štádiu HCH. Majú sa použiť nervové kmeňové bunky hNSC-01. Jedná sa o embryonálne kmeňové …
Antipsychotiká zlepšujú funkčnú kapacitu a nezávislosť ľudí s HCH. Takýto je názov článku ktorý je v odkaze. Bola realizovaná štúdia zameraná na bežné lieky na HCH akými sú Tiapridal, Tetmodis a Olanzapin. Výsledok bol nasledovný : Tetmodis – zmiernil choreu Olanzapin – zmiernil choreu, podráždenosť a celkovo behaviorálne symptómy Tiapridal – Podráždenosť. Celkovo hodnotili Olanzapin …
Sertlalín je antidepresívum bežne dostupné na trhu. Nové výskumy ukazujú že by mohol zlepšiť fungovanie ľudí s HCH. Už len samotné zníženie depresívnych nálad, ktoré sú bežné pri HCH je prospešné a pomôže zlepšiť fungovanie človeka. Aj podľa observačnej štúdie Enroll-HD ľudia, ktorý brali sertlaín vykazovali s dlhodobého hľadiska pomalšie strácanie samostatnosti. Celkovo bolo ale …
Pôvodný článok s 26.11.2025 Spoločnosť Revir Therapeutic dostala grant na podporu vývoja ich malej molekuly (tabletková forma). Ktorá by mala redukovať produkciu mHTT ako aj PMS1 proteínu. Táto cesta by viedla k spomaleniu progresu ochorenia. Originál článku tu.
