Aktuality

CDNF proteín

Na Univerzite v Helsinkách otestovali CDNF proteín na potkanoch s HCH. Tento proteín sa vyvíja pre liečby Parkinsonovej choroby a momentálne je v 1/2 fáze klinických štúdií (na ľuďoch). V prípade HCH bol tento proteín zavedený injekčne priamo do mozgu potkana a preukázal výrazné zlepšenie motorických vlastností pokusných zvierat. Úloha tohto proteínu je ochrana nervových …

CDNF proteín Čítajte viac »

ANX005

ANX005 od firmy Annexon prešla do druhej fázy testovania (nábor je zatiaľ len vo Washingtone) jedná sa o liek podávaný infúziou, ktorý by ma chrániť synapsie pred degradáciou a tak prípadne oddialiť nástup HCH.Viac v článku tu.

Webinár – SPHCH – Experimentálna liečba

Dňa 16.12.2020 o 17:00 sa uskutoční webinar v slovenčine najmä o najnovšej experimentálnej liečbe Huntingtonovej choroby. Hlavný prednášajúci MUDr. Alžbeta Mühlbäck z panelu expertov EHA (European huntington association). Bližšie informácie ešte budeme aktualizovať. Webinar je určený komukoľvek koho sa Huntingtonova choroba akokoľvek dotýka alebo ho zaujíma. Kto má záujem sa zúčastniť, nech pošle svoj mailový …

Webinár – SPHCH – Experimentálna liečba Čítajte viac »

Projekt EHA – “Moving Forward” – “Pohnúť sa vpred”

Európska asociácia pre Huntingtonovu chorobu“ (EHA) spustila nový projekt nazvaný „Moving Forward“ („Pohnúť sa vpred“) na zmobilizovanie dvoch špecifických skupín v rámci HCH rodín, aby sa viac zapojili do výskumu a testovania nových štúdií : jedná sa o ľudí v riziku a ľudí s pozitívnym testom na HCH u ktorých sa zatiaľ neprejavili symptómy (presymptomatické …

Projekt EHA – “Moving Forward” – “Pohnúť sa vpred” Čítajte viac »

PTC518

Pripravuje sa prvý stupeň testovania lieku PTC518 od PTC Therapeutic. Jedná sa o malú molekulu, ktorá by mala byť orálne podávaná a mala by zredukovať, podľa pred klinických testov, hladinu huntingtínu v tele. Prvá fáza by mala začať na zdravých dobrovoľníkoch v prvej polovici roku 2021, aby bolo možné zmerať účinky lieku a jeho prípadný …

PTC518 Čítajte viac »

EPO zlepšilo kognitívne schopnosti testovanej myši.

Pri testovaní prenosu génu zodpovedného za produkciu erythroproteinu, do mozgu testovanej myši sa ukázalo že produkcia tohto proteínu bežne produkovaného obličkami v mozgu myši spôsobila výrazné zlepšenie kognitívnych funkcií. Viac v článku tu.

Branaplam

Firma Novartis ide skúšať svoj liek branaplam, ktorý je vyvijaný na spinálnu muskulárnu atrofiu (SMA) pre pacientov s HCH. Tento liek totiž znižuje hladinu proteínov spôsobujúcich SMA a takisto aj hladinu huntingtínu. Liek by sa podával formou tabliet a jeho účinok by tak pôsobil na celý organizmus. Štúdia sa má začať v roku 2021. Originál …

Branaplam Čítajte viac »

VY-HTT01

Firma Voyager Therapeutics požiadala americkú FDA o povolenie spustenia klinického testovania lieku VY-HTT01, založeného na podobnom princípe ako AMT-130 pri ktorom sa injekčne aplikuje do mozgu AAV modifikovaný neškodný vírus nesúci mikro RNA ktorá zabráni produkcii proteínu huntingtínu. Tento liek by mal redukovať len vytváranie chybného proteínu. Pri testoch na primátoch dokázala látka znížiť produkciu …

VY-HTT01 Čítajte viac »

Bankový účet SPHCH

Konečne sa podarilo zriadiť nový bankový účet SPHCH vo Fio banke a.s.. Číslo účtu je : SK77 8330 0000 0026 0188 1893 Potvrdenie_vedeni_uctu_Fio Banka

AMT-130 – pokračovanie testovania

AMT-130 bolo po 3 mesiacoch od podania vyhodnotené u pacientov ktorým bolo podané (vlastne len jednému) ako dobre tolerované (asi nespôsobilo žiadne vedľajšie účinky – keďže je daná procedúra nezvratná tak vedľajšie účinky môžu byť veľký problém). Bude sa ďalej testovať na ďalších pacientoch v USA – fáza 1/2 bude trvať 5 rokov a celkovo …

AMT-130 – pokračovanie testovania Čítajte viac »