Wave zastavila testovanie lieku na HCH – nový rozbeh

Štúdia spoločnosti Wave bola zastavená kvôli nízkej efektivite. Jednalo sa o selektívne zastavenie produkcie Huntingtínu. Originálnu správu nájdete tu. Aktualizácia : Wave rozbehlo testovanie upraveného modelu lieku WVE – 003  jedná sa o modifikáciu predchádzajúcej technológie kde sa selektívne redukuje tvorenie len mutovaného HTT proteínu. Na dosiahnutie tohto výsledku potrebujú navádzač ktorý je obsiahnutý v …

Wave zastavila testovanie lieku na HCH – nový rozbeh Čítajte viac »

Pridopidin

liek Pridopidin vstupuje do 3 fázy testovania na pacientoch s HCH v ranej fáze doteraz preukázal, že jeho dlhodobé užívanie spomalilo postup ochorenia. Originál článku tu. Najnovšie výsledky predpokladajú že Pridopidin znižuje bunkový stres a podporuje normálne fungovanie buniek tým predlžuje ich životnosť a mal by oddialiť nástup HCH. Štúdia by mala byť dokončená v …

Pridopidin Čítajte viac »

EHDN konferenica zoom stretutie

Túto nedeľu o 15:00 sa uskutoční zoom stretnutie ohľadom EHDN konferencie v Bologni ak máte záujem zúčastniť sa ho prosím kontaktujte nás. Na náš e-mail : huntingtonovachoroba@gmail.com Doplnkovým programom bude aj vytvorenie podpornej skupiny a pracovnej skupiny našej spoločnosti. Viac preberieme na zoome.

ProQR Therapeutics – QRX-704

ProQR Therepeutics v spolupráci z viacerými významnými vedcami prišli na efekt ASO, ktorý je schopný produkovať skrátenú verziu HTT proteínu, ktorý funguje rovnako ako zdravý HTT proteín. Na myšiach sa im podarilo dosiahnuť zlepšenia ich stavy vďaka vytvoreniu tohoto proteínu. Originál článku si môžete prečítať tu.

EHDN konferencia 2022

Plenárna stretnutie EHA Keďže sme členmi EHA (Európska Huntingtonova asociácia), deň pred začiatkom konferencie som sa zúčastnil plenárneho stretnutia EHA. Prebehli voľby, predniesla sa finančná správa a hovorili sme o výsledkoch dotazníka o dostupnosti starostlivosti. Výsledok bol, že hlavným problémom je nedostatok fyzioterapeutov, ergoterapeutov a logopédov. Určite sa pokúsime spoločne tento problém vyriešiť. Prvý deň …

EHDN konferencia 2022 Čítajte viac »

HDF Konferencia 2022

HDF konferencia 2022 – deň 1 : Prvý deň sa diskutovalo o “biomarkeroch” vďaka ktorým sa dajú ľudia s HCH podrobnejšie sledovať v priebehu času a vedieť im navrhnúť správny čas na začiatok klinickej štúdie. Roche – Tominersten : Na konferencii prezentovali podrobnejšie výsledky vplyvu lieku na ľudí s HCH. Originál článku z prvého dňa …

HDF Konferencia 2022 Čítajte viac »

AMT 130 – aktualizované

Aktualizácia 3 z 9.8.2022 U troch pacientov,  ktorý dostali vysokú dávku AMT-130 došlo ku komplikáciám a opuchom mozgu v oblasti podávania lieku. Testovanie vysokej dávky tak bolo pozastavené. Predpokladá, sa že došlo k nepredvídanej imunitnej reakcii na liek. Originál článku preložený google prekladačom tu. Doplňujúci článok o tomto probléme tu. Aktualizácia 3 z 1.7.2022 Podľa …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »

Branaplam – Vibrant HD

Firma Novartis ide skúšať svoj liek Branaplam, ktorý je vyvíjaný na spinálnumuskulárnu atrofiu (SMA) pre pacientov s HCH. Tento liek totiž znižujehladinu proteínov spôsobujúcich SMA a takisto aj hladinu huntingtínu.Liek by sa podával formou tabliet a jeho účinok by tak pôsobil na celýorganizmus. Štúdia sa má začať v roku 2021. Originál článku tu. Štúdia prebieha …

Branaplam – Vibrant HD Čítajte viac »

Pepinemab – aktualizácia 24.8.2022

Aktualizácia 24.8.2022 Podľa výsledkov druhej fázy mal liek najväčší prínos pri pacientoch ktorý úž mali nejaký kognitívny pokles a liek spomalil progresii ochorenia ako aj MR mozgu preukázalo zníženie atrofie mozgového tkaniva oproti placebo kontrolnej skupine. Preložený článok nájdete v tomto odkaze. Aktualizácia 28.4.2022 Po upravení a prehodnotení výstupov z štúdie bolo preukázané, žePepinemab je …

Pepinemab – aktualizácia 24.8.2022 Čítajte viac »

Životný štýl a nástup HCH

Podľa nedávnej analýzy môže životný štýl ovplyvniť čas nástupu HCH. Štúdia bola realizovaná na 5053 ľuďoch s HCH a zameriavala sa hlavne na duševné zmeny akými sú samovražedné sklony a depresie. Tieto psychické problémy sa totiž môžu objaviť aj o niekoľko rokov skôr ako problémy s motorikou. Výsledky preukázali, neskorší nástup HCH u ľudí žijúcich …

Životný štýl a nástup HCH Čítajte viac »