Deň 1.
Konferenciu otvorila profesorka Anna Rosser. A hovorila o príznakoch HCH, aby aj vedci pracujúci v laboratóriách vedeli aké náročné to môže byť pre rodiny žijúcimi s HCH.
Ďalšie prednášky boli o zisteniach získaných pri výskume darovaných mozgov a spojitosti poškodených častí s príznakmi HCH. Hovorili aj o rôznych formách HCH na základe prvých príznakov, ktoré sa objavia a na možnostiach ich vhodného riešenia.
AMT-130 hovorilo sa o placebo efekte ktorý je najsilnejší prvých 18. mesiacoch štúdie a o možnosti použiť externú skupinu na sledovanie účinnosti experimentálnej látky.
Origami Therapeutics : Táto spoločnosť vyvíja liek vo forme tablety určený na zníženie expandovanej verzie HTT proteínu. Liek má meno ORI-003 a predpokladajú, že by sa za 18 mesiacov mohli dostať do klinickej fázy štúdie ak budú výsledky na zvieratách naďalej priaznivé.
LoQus23 Therapeutics : Je to tak isto lieka vo forme tablety zameraný na spomalenie somatickej expanzie. Je označený ako LQT-2011 a jeho vylepšenú variantu LQT- 23 plánujú použiť v klinickom testovaní.
Latus Bio : Pripravujú liek na podávaný pomocou vírusu a zameraný na MSH3 proteín spôsobujúci somatickú expanziu a takisto sa chystajú na klinické testovanie tohoto lieku podávaného jednorázovo.
Článok o prvom dni tu.
Deň 2.
Hovorilo sa o somatickej nestabilite, o génoch spojených s kognitívnymi problémami pri HCH a o iných genetických modifikátoroch nástupu ochorenia. Asa Petersen hovorila o mechanizmoch ktoré sú zameraní na očistenie bunky od prebytočných proteínov.
V ďalšom bloku sa hovorilo o biomarkeroch a o využití umelej inteligencie pri výskume. Na záver sa hovorilo o tvorbe protitetanových zhlukov v bunkách a ich toxicite a možnostiach ich degradácie.
Článok o prvom dni tu.
Deň 3.
V úvode sa hovorilo o výskume a vývoji ASO a jej modifikáciách, nasledovala prednáška o možnom zvýšení zdravého HTT proteínu a vývoji lieku ktorý by nahradil nedostatok zdravého HTT v bunkách.
Bola prezentovaná štúdia zameraná na testovanie podávania Tiamínu a Biotínu pri HCH, následne sa hovorilo o testoch na myšiach pomocou technológie “Znikového prstu”.
Článok o prvom dni tu.