Aktualizácia 11.12.2024 Beta-blokátory vraj vedia oddialiť nástup ochorenia. Ukázalo sa to pri štúdiu údajov s observačnej štúdie Enroll-HD. Je ale možné že tieto údaje sú spojené zo zlepšením fungovania ľudí s problémom ktorý užívali liek a tak sa funkčne dlhšie zdali aktívnejší ako ľudia bez tejto skúsenosti. Na zistenie a posúdenie súvislostí sa pripravuje klinická …
Aktualizácia 11.12.2024 UniQure požiadalo FDA o zrýchlený postup pri schvaľovaní AMT-130 a vyzerá to tak, že nebude potrebné vykonávať ďalšie skúšky, čo by znamenalo že bude možné požiadať o schválenie lieku. Rovnako ako v Amerike (FDA) tak aj v Európe (EMA) chce UniQure začať rokovania s EMA za účelom posúdenia a schválenia ich terapie. Originál …
Aktualizácia 10.12.2024 Doplnenie informácie o VO659 hovorí že liek je na báze ASO. A síce je cielená na mutovaný HTT proteín no mierne znižuje aj zdravý typ. Pri testovaní došlo aj k nežiadúcim učinkom spôsobeným poškodením nervov. Na odstránení tohoto problému sa pracuje. Podľa predbežných nových výsledkov bolo zníženie mutovaného HTT u niektorých ľudí …
VO659 – ďalšia antisense oligonucleotide štúdia Čítajte viac »
7.12.2024 – aktualizácia Tent týždeň bola podaná táto látka prvému človeku. Firma Alnylan je priekopníkom vo vývoji liekov na báze RNAí . Je to vlastne umelo vyrobený genetický materiál. Látka sa zameriava na exon 1 o ktorom sa predpokladá, že je toxický. Látka nie je selektívna takže znižuje oba HTT proteíny. Originál článku tu. 6.11.2024 …
Cesta k rozhodnutí o umístění blízké osoby do pečovatelského domu je dlouhá, náročná a plná emocí. Na jejím konci jsme ale nalezli klid, úlevu a radost, které bych přála každému z vás, kdo se nacházíte v podobné situaci. Jmenuji se Nikola a tento článek je mým osobním příběhem o tom, jak jsme s rodinou …
Cesta za lepší péčí: Jak jsme našli klid v těžkém rozhodnutí Čítajte viac »
