Prilenia včera požiadala o schválenie Pridopidínu aby bolo možné ho predávať v rámci Európy. EMA túto žiadosť vyhodnotí v priebehu 12 – 14 mesiacov. Potom bude nasledovať schvaľovanie v jednotlivých štátoch aby bol liek dostupný. Originál článku tu. aktualizácia z 4.9.2024 Prilenia požiada v polovici roku 2024 o schválenie Pridopidínu, Európskou liekovou agentúrou (EMA). Ak …
Mini mozgy 30.8.2024 Vedcom sa podarilo v laboratórnych podmienkach za pomoci kmeňových buniek vytvoriť mozgové štruktúry. Tento objav by mohol pomôcť pri nových terapiách založených na kmeňových bunkách ako aj pri testovaní liekov. Originál článku tu Starší článok o transplantácii Glia buniekPodľa štúdie na myšiach je možné transplantovať do poškodeného mozgu mladé glia bunky, ktoré nahradili …
Deň 1 : Prvá bola prednáška o CRISPR technológii a jej možnom použití pri HCH. Druhá prednáška doktora Eda Wilda bola o štúdiách v úvode spomenul Tominersen od Roche. Nasledoval PTC-518 od PTC therepeutics – je to malá molekula, podávaná formou tablety a znižujúca HTT podľa dávky lieku. Liek sa posúva do 3 fázy testovania. Ďalším …
Aktualizácia 29.8.2024 Podľa predbežných výsledkov došlo k spomaleniu progresu ochorenia pri pacientoch s vysokou dávkou AMT-130 až o 80% Originál článku tu. Aktualizácia 24.6.2024 Americký úrad pre kontrolu liečív udelil AMT-130 status RMAT (čo je status regeneratívnej medicíny). Toto označenie by malo urýchliť schválenie terapie pre bežné použitie. Originál článku tu. Aktualizácia 15.5.2024 V nasledujúcich mesiacoch chce …
Ahojte. Chcem sa s vami všetkými podeliť o náš príbeh . Zobrali sme sa pred 20 rokmi s vedomím že moja manželka je v ohrození a môže zdediť tuto chorobu po otcovi. Keď sa prejavy stupňovali tak Majka išla na test a bol pozitívny. Nasledovalo hľadanie lekárov, nastavenie liekov. Toto obdobie bolo pre nás veľmi …
Česká SPHCH sa na nás obrátila s ponukou účasti na sledovacej štúdii pána docenta Klempířa. (špičkového odborníka na HCH.) Text e-mailu : Prosíme o pomoc se sledovací studií, která monitoruje kvalitu života pacientů s HCH a pečujících osob. Jedná se o několik dotazníků, které lze vyplnit elektronicky (v PDF) a zaslat zpět e-mailem, případně vytisknout, …
Aktualizácia z 27.6.2024 Fáza I/II WVE-003 preukázala relatívnu bezpečnosť lieku. A pri jednej dávke lieku aj stabilné NfL. Čo je biomarker určujúci chorobu mozgu (Pri HCH je bežne zvýšený). Rovnako možno povedať že liek sa zameral len na mutovaný HCH proteín a zdravý typ zostal bezo zmien. Liek znížil hladinu mutovaného HCH o 20 až …
Aktualizácia 24.6.2023 Podľa II fáze štúdie došlo k úbytku mutovaného huntingitínu a zlepšeniu pohybového skóre u pacientov užívajúcich tento liek. Po 12 mesiacoch bol zaznamenaný úbytok HCH proteínu o 21 – 43% a spomalenie progresu ochorenia. PTC 518 je založený na malej molekule a je podávaný formou tablety. Nepreložený originál tlačovej správy tu. Aktualizácia 26.6.2023 Bola …
Firma Sage Therepeutics začala testovať svoj liek pracovne označený ako SAGE-718. Má sa podávať orálne a má zlepšiť kognitívne schopnosti ľudí s HCH. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.3.2023 EMA – (Európska lieková agentúra) udelila SAGE-718 status potencionálneho lieku (potencionálne zlepšuje kogníciu) na Huntingotnovu chorobu. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.11.2023 FDA (Americká …
