Mesiac: jún 2024

Wave – WVE-003

Aktualizácia z 27.6.2024 Fáza I/II WVE-003 preukázala relatívnu bezpečnosť lieku. A pri jednej dávke lieku aj stabilné NfL. Čo je biomarker určujúci chorobu mozgu (Pri HCH je bežne zvýšený). Rovnako možno povedať že liek sa zameral len na mutovaný HCH proteín a zdravý typ zostal bezo zmien. Liek znížil hladinu mutovaného HCH o 20 až …

Wave – WVE-003 Čítajte viac »

PTC 518 + úžasné novinky od PTC Therapeutics

Aktualizácia 24.6.2023 Podľa II fáze štúdie došlo k úbytku mutovaného huntingitínu a zlepšeniu pohybového skóre u pacientov užívajúcich tento liek. Po 12 mesiacoch bol zaznamenaný úbytok HCH proteínu o 21 – 43% a spomalenie progresu ochorenia. PTC 518 je založený na malej molekule a je podávaný formou tablety.  Nepreložený originál tlačovej správy tu. Aktualizácia 26.6.2023 Bola …

PTC 518 + úžasné novinky od PTC Therapeutics Čítajte viac »