HD-R-Ready - Pripraviť sa, pozor, štart

Rodiny s Huntingtonovou chorobou (HCH) vždy žili s výraznými nenaplnenými potrebami a neustálym pocitom naliehavosti v súvislosti s liečbou, ktorá by dokázala ochorenie spomaliť alebo zastaviť a zmierniť jeho hlboký dopad na ich životy.

HD-R-Ready je projekt navrhnutý tak, aby reagoval na túto naliehavosť – prostredníctvom pochopenia a formovania faktorov, ktoré umožňujú, aby boli experimentálne liečby a klinické skúšania realizovateľné a účinné v európskych krajinách.

Projekt sa zameriava na:

  • počúvanie komunity a zhromažďovanie spätnej väzby o ich osobných skúsenostiach, obavách, potrebách a prioritách súvisiacich s výskumom;
  • posilňovanie dialógu a prepojenia medzi rodinami a odborníkmi;
  • identifikáciu odborníkov na HCH a mapovanie existujúcich aj potenciálnych výskumných tímov a infraštruktúr.

Vďaka poznatkom z projektu HD-R-Ready o tom, ako možno klinické skúšania navrhovať a realizovať spôsobom priateľskejším pre rodiny, bude možné uskutočňovať kvalitnejšie štúdie a zároveň pomôcť komunite HCH získať skorší prístup k účinnej liečbe.

POZADIE PROJEKTU

Oblasť výskumu sa rýchlo vyvíja. Rastie počet prebiehajúcich aj plánovaných klinických skúšaní, ktoré sa zameriavajú na hľadanie účinnej liečby Huntingtonovej choroby.

Hoci je tento pokrok veľmi povzbudzujúci, existujú – a budú existovať – ťažkosti pri vyhľadávaní, zapájaní a udržiavaní dostatočného počtu vhodných účastníkov do týchto skúšaní. To môže prirodzene spomaliť cestu k liečbe HCH a zároveň predstavuje výraznú záťaž pre rodiny s HCH aj odborníkov.

Preto sa EHA, nemecká a slovenská asociácia aktívne zapájajú a usilovne pracujú na pochopení a zlepšení podmienok potrebných na to, aby štúdie a klinické skúšania mohli napredovať rýchlosťou a v kvalite, v ktorú rodiny dúfajú.

CIELE PROJEKTU

Prostredníctvom tohto pilotného projektu sa EHA, nemecká a slovenská asociácia usilujú o:

  • posilnenie prepojenia medzi rodinami s HCH, združeniami HCH a výskumnými tímami;
  • identifikáciu potrieb, nedostatkov a silných stránok v oblasti ľudských kapacít a fyzickej infraštruktúry na podporu výskumu;
  • identifikáciu faktorov, ktoré uľahčujú alebo bránia účasti na výskume v miestnych komunitách HCH, a zabezpečenie jasného komunikovania týchto zistení zainteresovaným stranám;
  • zlepšenie prístupu k informáciám, komunikácii a psychosociálnej podpore, aby sa rodiny s HCH mohli zmysluplne zapájať do výskumu;
  • identifikáciu a zdieľanie osvedčených postupov medzi výskumníkmi HCH, ktoré zlepšujú skúsenosť účastníkov, ako aj nábor a dlhodobé zapojenie;
  • vytvorenie prehľadu aktívnych a potenciálnych pracovísk klinických skúšaní HCH v Európe zameraného na potreby pacientov.

HD-R-READY : KDE A PREČO

Pilotná fáza sa bude realizovať na Slovensku a v Nemecku – v dvoch krajinách, ktoré predstavujú odlišné, no vzájomne sa dopĺňajúce výskumné a zdravotnícke prostredia v Európe.

Nemecko bolo vybrané pre svoju početnú, aktívnu a angažovanú komunitu HCH, ktorú spája dlhodobo etablovaná organizácia s viac ako 50-ročnou históriou. Nemecko má jednu z najsilnejších klinických a výskumných infraštruktúr pre HCH na svete a zapája sa do viacerých klinických skúšaní HCH. Napriek tejto vysokej úrovni aktivity však mnohé dobre vybavené a uznávané klinické centrá zostávajú v súčasnom prostredí skúšaní HCH nedostatočne zastúpené. Nemecko tak ponúka príležitosť identifikovať a zapojiť nové potenciálne pracoviská, zlepšiť koordináciu medzi zainteresovanými stranami a zhodnotiť, ako môže mapovanie pracovísk z pohľadu pacientov a systematická spätná väzba od rodín zlepšiť priebeh skúšaní a rozšíriť výskumné prostredie.

Slovensko bolo vybrané preto, že má aktívnu a angažovanú komunitu HCH podporovanú národnou pacientskou organizáciou, ako aj uznávaných zdravotníckych odborníkov so skúsenosťami s HCH, no s obmedzeným zapojením do medzinárodných klinických skúšaní HCH. Ako menšia krajina s menším počtom príležitostí na zapojenie do skúšaní ponúka Slovensko dôležité prostredie na preskúmanie toho, ako môže cielené zapájanie, budovanie kapacít a užšia spolupráca medzi rodinami, združeniami a klinickými centrami zlepšiť pripravenosť na budúcu účasť vo výskume. Slovenský kontext umožňuje EHA riešiť prekážky súvisiace s obmedzenými skúsenosťami so skúšaniami, výskumnou gramotnosťou a prístupom, čo sú bežné výzvy vo viacerých európskych krajinách.

Zoznámte sa s organizáciami stojacimi za HD-R-Ready

Spoločnosť pre pomoc pri Huntingtonovej chorobe (SPHCH) bola založená v roku 1994 a fungovala nepretržite až do roku 2016, keď boli jej aktivity dočasne pozastavené.

V roku 2019 bola organizácia úspešne obnovená a s novou energiou sa tím pustil do výziev 21. storočia. Združenie prešlo na plne digitálny spôsob fungovania a v rámci svojich možností sa začalo zapájať do európskych a globálnych iniciatív.

Združenie organizuje pravidelné online stretnutia a osobné stretnutia aspoň raz ročne. V súčasnosti má 180 členov – rodinných príslušníkov aj odborníkov.

Od obnovenia činnosti v roku 2019 je prioritou priniesť na Slovensko klinické skúšania nových liečebných postupov. Tím verí, že rok 2026 bude prelomový a že s podporou programu HD-R-Ready slovenská asociácia dosiahne tento dôležitý cieľ.

„SPHCH sa zapojila do programu HD-R-Ready. Toto rozhodnutie sme urobili, pretože Slovensko sa po prvýkrát približuje k možnosti realizovať klinické skúšania nových liečebných postupov pre Huntingtonovu chorobu. Naším cieľom je zmobilizovať komunitu a priviesť naše dlhoročné úsilie k úspešnému výsledku.

Účasť v projekte HD-R-Ready je pre nás mimoriadne dôležitá, pretože nám umožňuje lepšie pochopiť naše možnosti, očakávania členov komunity a faktory, ktoré ich môžu motivovať alebo odrádzať od účasti na klinických skúšaniach. Tieto poznatky nám umožnia efektívnejšie podporovať slovenské klinické centrá pri úspešnej realizácii skúšaní nových liečebných postupov.

Veríme, že Slovensko už nechce stáť bokom a čakať na výsledky skúšaní z iných krajín. Chceme byť aktívnou súčasťou tohto úsilia a prispieť k hľadaniu účinnej liečby Huntingtonovej choroby.“

Vladimír Václavík

Predseda SPHCH

Nemecká asociácia pre Huntingtonovu chorobu (Deutsche Huntington-Hilfe e.V., DHH) bola založená v roku 1970 a podporuje rodiny a jednotlivcov postihnutých Huntingtonovou chorobou, ako aj tých, ktorí sa o toto ochorenie zaujímajú. Ako organizácia na obhajobu pacientov a svojpomocnú podporu DHH zabezpečuje, aby postihnutí mali prístup k spoľahlivým informáciám, existujúcim podporným službám a silnému pocitu spolupatričnosti.

V súčasnosti má DHH približne 2 150 členov, je podporovaná viac ako 100 oddanými dobrovoľníkmi a je zastúpená na celoštátnej úrovni prostredníctvom 40 regionálnych skupín svojpomoci a 7 regionálnych združení. Ako nezisková organizácia poskytuje kompetentné poradenstvo v sociálnych a každodenných otázkach a je úzko prepojená s Huntingtonovými centrami v Nemecku, ako aj s medzinárodnými združeniami pre Huntingtonovu chorobu.

„Byť súčasťou projektu HD-R-Ready znamená posilniť kolektívny hlas ľudí a rodín postihnutých Huntingtonovou chorobou a zabezpečiť, aby sa ich životné skúsenosti odrážali vo výskume a starostlivosti.“

Richard Hegewald

Prezident DHH

HD-R-READY - ČINNOSŤ

Projekt HD-R-Ready sa začal v poslednom štvrťroku 2025.

Od začiatku spolupracuje jeden zástupca z každej miestnej organizácie úzko s EHA na návrhu a realizácii aktivít projektu.

Bol vytvorený projektový vizuál (logo), ako aj samostatná sekcia na webovej stránke EHA a na webových stránkach slovenskej a nemeckej HCH organizácie.

Vypracovali sme online dotazník prispôsobený jednotlivým krajinám, aby sme lepšie porozumeli potrebám a skúsenostiam komunít HCH na Slovensku a v Nemecku a získali ich spätnú väzbu o prekážkach a faktoroch, ktoré im uľahčujú účasť na výskume.

Dotazníky sú teraz otvorené a dostupné tu:

🇸🇰 Slovensky: https://www.surveymonkey.com/r/C9F5LSR?lang=sk

O našich aktuálnych aj budúcich aktivitách vás budeme priebežne informovať.

Ak máte akékoľvek otázky o projekte HD-R-Ready, neváhajte nás kontaktovať: huntingtonovachoroba@gmail.com

Projekt HD-R-Ready je podporovaný: