Aktualizácia 9.9.2026
Testovanie tohoto lieku sa začalo. Je to injekčne (subkutánne) podávaná siRNA ktorá má zastaviť proces tvorby HTT proteínu vo fáze RNA zostrihu. Počas štúdie sa bude odoberať lumbálnou punkciou mozgo-miešna tekutina. Samotná štúdia prebieha vo fáze I. na Novom Zélande. Táto fáza by mala skončiť na konci roku 2027. Štúdia nesie označenie INSIGHTT.
Viac v článku tu.
Pôvodná spáva s 11.2.2026
SRP-1005 (INSIGHTT) od Sorepa Therapeutics sa dočkal schválenia testovania v I fáze. Testovanie bude prebiehať na Novom Zélande. V Apríli a Júni.
Látka sa bude aplikovať podkožnou injekciou. Liek využíva technológiu siRNA a zameriava sa na mutovaný HTT proteín. Presnejšie na fázu prepisu DNA do RNA formy ktorá je potrebná na produkciu proteínu. V predklinických skúškach látka prenikla do mozgu a znížila produkciu mutovaného HTT proteínu.
Viac v článku tu.