Pôvodná spáva s 11.2.2026
SRP-1005 (INSIGHTT) od Sorepa Therapeutics sa dočkal schválenia testovania v I fáze. Testovanie bude prebiehať na Novom Zélande. V Apríli a Júni.
Látka sa bude aplikovať podkožnou injekciou. Liek využíva technológiu siRNA a zameriava sa na mutovaný HTT proteín. Presnejšie na fázu prepisu DNA do RNA formy ktorá je potrebná na produkciu proteínu. V predklinických skúškach látka prenikla do mozgu a znížila produkciu mutovaného HTT proteínu.
Viac v článku tu.