Aktualizácia 24.6.2023 Podľa II fáze štúdie došlo k úbytku mutovaného huntingitínu a zlepšeniu pohybového skóre u pacientov užívajúcich tento liek. Po 12 mesiacoch bol zaznamenaný úbytok HCH proteínu o 21 – 43% a spomalenie progresu ochorenia. PTC 518 je založený na malej molekule a je podávaný formou tablety. Nepreložený originál tlačovej správy tu. Aktualizácia 26.6.2023 Bola …
Firma Sage Therepeutics začala testovať svoj liek pracovne označený ako SAGE-718. Má sa podávať orálne a má zlepšiť kognitívne schopnosti ľudí s HCH. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.3.2023 EMA – (Európska lieková agentúra) udelila SAGE-718 status potencionálneho lieku (potencionálne zlepšuje kogníciu) na Huntingotnovu chorobu. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.11.2023 FDA (Americká …
Aktualizácia 1.12.2023 Pridávam článok o tom ako a prečo dochádza k somatickej nestabilite. Podarilo sa im identifikovať proteíny, ktoré sú zodpovedné za predĺženie alebo skrátenie reťazca CAG. Začínajú sa objavovať pripravované štúdie zametané na tieto proteíny. Testy robia firmy Voyager therapeutics (vírusom nesená látka ktorá z krvnvy dostane do buniek), LoQus23 therapeutics (malá molekula podávaná …
Aktualizácia s 24.4.2024 V priebehu testovania sa zaznamenalo aj zlepšenie pohybu spojené s asymetrickým poškodením mozgu. Takže ak niekto padal na jednu alebo druhú stranu pripadne mal problém s rovnomerným používaním rúk Ingrezza bola schopná zmierniť tieto komplikácie. Ingrezza bola schválená na používanie v Amerike. Viac v článku tu. Aktualizácia s 15.11.2023 Testovanie Ingrezzy pokračuje a …
Valbenazín – KINECT-HD2 – Ingrezza – Aktualizácia 24.4.2024 Čítajte viac »
Naša spoločnosť sa chce pripojiť ku kampani týkajúcej sa povedomia o Huntingtonovej chorobe ktorú zastrešuje Kanadská asociácia. Toľko rokov bola Huntingtonova choroba (HCH), udržiavaná v tajnosti, kvôli stigme a diskriminácii. Kampaň #LightItUp4HD je skvelou príležitosťou pre ľudí s HCH zvýšiť povedomie o HCH a nadviazať kontakty, získať podporu od svojich komunít a napredovať s hrdosťou …
Chcel by som Vám predstaviť veľmi zaujímavý nápad, ktorý mala Sarah Jane z Anglicka. Je to iniciatíva ako sa pokúsiť obnoviť spoločenský a sociálny život ľudí s Huntingtonovou chorobou v pokročilejšom štádiu. Ako ochorenie postupuje, človek “stráca” pôvodných priateľov. Stáva sa osamelejším a môže si pripadať opustený. Priateľov veľmi bolí vidieť dobrého priateľa v stave …
Cariprazín, je perorálne podávaným liekom na schizofréni, podľa malej štúdie, vie tento liek dokáže pomôcť s niektorými motorickými problémami spojenými s HCH. Zároveň je možné, že lieka má aj neuroprotektívne účinky. V EU sa tento liek predáva pod označením Reagila, táto malá štúdia robená na 15tich ľuďoch s HCH v Maďarsku, preukázala aj potencionálne zlepšenie …
Spoločnosť Desing Therapeutics sa snaží vyvinúť liek prostredníctvom testovania malých molekúl. Zatiaľ sú v predklinickej fáze testovania a hľadajú vhodnú malú molekulu. Niektoré malé molekuly boli schopné pri podaní do tela (ako tableta, alebo injekčne) znížiť v mozgu produkciu mutovaného HTT proteínu až o 50%. Dúfajme, že čoskoro vyberú vhodnú molekulu a budú pokračovať v …
Kam smeruje liečba Huntingtonovej choroby Vedci z Weizmannovho inštitútu objavili dve malé molekuly, ktoré môžu umyší preniknúť cez hematoencefalickú bariéru, čím spomalia a dokonca zvrátiaúčinky Huntingtonovej choroby, ktorá je nevyliečiteľná. Ľudský mozog je dobre stráženým riadiacim centrom. Jeho systém krvnýchciev je obklopený hustou bunkovou bariérou, ktorá bráni väčšine látok dostať sadovnútra alebo von. Táto opevnená bariéra …
