Aktualizácia z 27.6.2024
Fáza I/II WVE-003 preukázala relatívnu bezpečnosť lieku. A pri jednej dávke lieku aj stabilné NfL. Čo je biomarker určujúci chorobu mozgu (Pri HCH je bežne zvýšený). Rovnako možno povedať že liek sa zameral len na mutovaný HCH proteín a zdravý typ zostal bezo zmien. Liek znížil hladinu mutovaného HCH o 20 až 50% podľa dávky lieku a to aj s časovým odstupe 90 dní po podaní lieku. Nakoľko sa jednalo o malú štúdiu je ťažké zhodnotiť prínos tohoto lieku pre pacientov. Ale predpokladá sa zlepšenie niektorých symptómov ochorenia. Na základe tejto štúdie sa plánuje realizovať ďalšia fáza štúdie lieku.
Moja poznámka : Ak to bude fungovať ako sa plánuje liek by mohol spomaliť progres ochorenia.
Originál článku tu.
Aktualizácia z 17.1.2024
Výsledky fáz I/II. by mali byť dostupné v júni 2024. Predbežné výsledky ukazujú selektívne zníženie mutovaného HTT proteínu o maximálne 35%.
Originál článku tu.
Aktualizácia z 19.10.2022
Ďalšie zhrnutie k už spomínanému lieku WVE-003.
Originál článku nájdete tu.
Aktualizácia z 24.9.2022
Liek preukázal zníženie mHTT po podaní dávky o cca 22%, Toto meranie bolo realizované 85 dní po podaní lieku. V 1/2 roku 2023 by mali nastaviť optimálnu dávku lieku ako aj správne určiť interval podávania. Momentálne skúšali dávku 30 a 60 mg. Čo sa týka zdravého HTT ten zostal neredukovaný čo dokázalo že tento prístup je skutočne selektívny. Zároveň musím spomenúť, že snap 03 potrebný na zacielenie lieku má vo svojej DNA 40% dospelej populácie s HCH.
Originál článku nájdete tu.
Pôvodná správa
Štúdia spoločnosti Wave bola zastavená kvôli nízkej efektivite. Jednalo sa o selektívne zastavenie produkcie Huntingtínu. Originálnu správu nájdete tu.
Aktualizácia : Wave rozbehlo testovanie upraveného modelu lieku WVE – 003 jedná sa o modifikáciu predchádzajúcej technológie kde sa selektívne redukuje tvorenie len mutovaného HTT proteínu. Na dosiahnutie tohto výsledku potrebujú navádzač ktorý je obsiahnutý v DNA tento “Snap” ktorý vybrali pre tretiu štúdiu má cca 40% ľudí s HCH. Liek sa podáva lumbálnou punkciou.
Koniec štúdie by mal byť na konci roku 2022. Originál článku je tu.