Tominersen – Znovuotvorenie programu

Aktuality / 24. 01. 2022

Aktualizácia z 22.1.2022

Po zastavení testovania a vyhodnotený dát sa ukázalo, že pri vyššej frekvencii podávania lieku došlo k horšeniu progresu ochorenia oproti placebo skupine. Pozitívne bolo ale zistenie, že pri pacientoch ktorý boli mladší a prejavovali menej príznakov ochorenia bolo zaznamenané mierne spomalenie ochorenia oproti placebo skupine. S toho dôvodu sa plánuje rozbehnutie fázy II lieku Tominersen na skupine mladších pacientov s nižším CAP skóre. Viac v originálnom článku tu.

Testovanie na skupine ľudí pred 48 rokom života a nižším CAP skóre ako 500 – informácia z webinára

Tento výpočet bol pri prvej štúdii Tominersenu :  CAP skóre = (dĺžka CAG reťazca – 33,66) / vek.

Príklad : Pri pacientovi vo veku 39 rokov s počtom opakovaní  44 je jeho CAP skóre takéto : CAP = (44 – 33,66) x 39  = 10,34 x 39  = 403,26

 

 

Staršie informácie :

Bohužiaľ musím oznámiť veľmi zlú správu . Štúdia liek Tominersen od Roche na, ktorý sa upierali nádeje všetkých HCH pacientov, bola zastavená a jej výsledky budú preskúmané nezávislou komisiou. Oficiálne správa od Roche tu. Informácie prečo sa to mohlo udiať a o tom, že možno riziká presahujú prínosy možno nájsť v tomto článku. Budeme sa snažiť získať čo najviac informácií a len čo nejaké získame budeme Vás informovať.

Najnovšie informácie sú dosť nejasné, bolo pozastavené podávanie tohto lieku v rámci štúdie vo všetkých fázach a všetkých prebiehajúcich štúdiách. Prvé informácie prečo sa to stalo by mohli byť dostupné v polovici apríla. Oficiálny dôvod pozastavenia je, že prospech s lieku je v nepomere s rizikom pri jeho podávaní. Štúdie naďalej pokračujú a je možné, že budú po vyhodnotení všetkých informácií zrušené, alebo obnovené v upravenom režime. Je možné, že je problém aj v dávke lieku ktorý sa podáva no toto sa ukáže pri zverejnení výsledkov. Celé by to mohlo byť vyhodnotené do septembra.
 
Toto pozastavenie štúdie nemá žiaden vplyv na pokračovanie ďalších štúdií iných firiem akými je Wave, Novartis, Triplet Pharmaceutic. – Dokonca bola spomenutá informácia, že sa plánuje na rok 2022 začiatok štúdie Zinc finger technológie.
 
Viac informácií o tom čo sa stalo a čo bude ďalej si môžete prečítať tu.
Alebo v preloženej verzii tu.