Aktualizácia 18.9.2026
Spoločnosť Skyhawk informovala o 15 mesačných výsledkoch fázy I/II testovania SKY-0515. Liek preukázal zníženie mutovaného HTT o 60% a PMS1 o 25% (proteín spojený zo somatickou nestabilitou). Celkovo priniesli merania zlepšenie o 1,59 bodu v cUHDRS škále, v porovnaní s kontrolnou skupinou a o 0,98 bodu v porovnaní so začiatkom liečby (zdravý človek má cca 18 bodov v tejto škále). Tento výsledok znamená, že došlo k zlepšeniu v rámci denných funkcií, pohybu, rýchlosti spracovania informácií a rýchlosti čítania
Liek je podaný ako tableta a podľa výsledkov je schopný dosiahnuť hlboké mozgové štruktúry a modifikuje zostrih RNA.
Testovanie bude pokračovať vo fáze II/III s označením : FALCON-HD
Originál článku tu. Informácie z EHA tu. Informácia z HD Buzz tu.
Aktualizácia 25.6.2026
Na doplnenie vieme, že látka znižuje oba HTT proteíny, do štúdie vo fáze II/III sa má zapojiť 520 ľudí a nábor je v Austrálii, na Novom Zélande a v Gruzínsku. V súčasnosti sa rozšíril nábor do ďalších 8. krajín.
Originál článku tu.
Aktualizácia 4.6.2026
Po 12 mesiacoch fázy I/II. predbežné výsledky hlásia zlepšenie viacerých ukazovateľov ochorenia, zníženie mutovaného HTT proteínu o 69% a zníženie proteínu PMS1 (spoluzodpovedného za somatickú nestabilitu o 26%) o 26%. Nábor do štúdia fázy III. bol ukončený v Austrálii a na Novom Zélande a rozbieha sa celosvetová štúdia Falcon – HD vo fáze II/III.
Originál tlačovej správy tu.
Ďalší článok tu.
Ešte jeden článok tu.
Aktualizácia 8.3.2026
Skyhawk požiadal o predbežné schválenie svojho lieku v Austrálii. Ak sa to podarí liek bude dostupný pre širšiu skupinu ľudí.
Originál článku tu.
Aktualizácia 28.1.2026
Skyhawk zverejnil výsledky skupiny/cohorty 1C v prvej fáze ich štúdie po 9tich mesiacoch. došlo k zlepšeniu celkového hodnotenia pacientov. Bežne dôjde k poklesu počas 9 mesiacov o 0,73 bodu v cUHDRS stupnici. Ich liek naproti tomu zaznamenal zlepšenie o 0,64 bodu. Pri 9 mg dávke dosiahli zníženie mHTT o 62% a zároveň znížili proteín spoluzodpovedný pri somatickej nestabilite o 26%.
Fáza II/III bude prebiehať 40 mesiacov.
Snáď sa dočkáme výsledkov skôr ako za 3 roky. Toto môže zmeniť životy ak to bude fungovať ako chceme.
Originál článku tu.
Aktualizácia 18.9.2025
Máme viac informácií o tomto lieku. Like znižuje produkciu rôznych proteínov no podľa predbežných výsledkov najefektívnejšie znižuje HTT proteín a PMS1 proteín ktorý je môže pri HCH zohrávať negatívnu úlohu pri somatickej nestabilite. Dobrou správou je že látka vie prekonať bariéru medzu krvou a mozgom a tak sa dostane do všetkých častí tela.
Zatiaľ nevieme do akej miery znižuje liek PMS1 proteín a nebolo uvedené ani ako je znížený zdravý HTT proteín. Z toho samozrejme vyplýva aj ako prospešný môže byť liek pre ľudí s HCH. Odpoveď na tieto otázky prinesie 3 fáza štúdie.
Originál článku tu.
Aktualizácia 18.9.2025
Skyhawk therapeutics oznámil predbežné výsledky zo svojej štúdie. Podarilo sa im pomocou malej molekuly (tabletky) zredukovať produkciu mHTT o 62%.
Teraz plánujú prejsť do druhej fázy štúdie ktorá by mala byť ukončená na konci roku 2027.
Originál správy tu.
Aktualizácia 25.6.2025
Prvý pacient dostal dávku vo fáze 2/3. Má byť naverbovaných 120 ľudí po celom svete na realizácie tejto štúdie. Látka znižuje produkciu HTT proteínu a PMS1 proteínu, ktorý je jedným s proteínov zodpovedných za somatická nestabilitu.
Predbežné výsledky ukázali zníženie mutovaného HTT proteínu až o 72%.
Originál článku tu.
Pôvodná spáva s 5.3.2024
SKY-0515 je I fáze testovania. Testovanie prebieha v Austrálii Jedná sa o perorálne podávanú malú molekulu, ktorej úloha je degradovanie produkcie proteínu v RNA fáze. Viac v článku tu.