liek Pridopidin vstupuje do 3 fázy testovania na pacientoch s HCH v ranej fáze doteraz preukázal, že jeho dlhodobé užívanie spomalilo postup ochorenia. Originál článku tu.
Najnovšie výsledky predpokladajú že Pridopidin znižuje bunkový stres a podporuje normálne fungovanie buniek tým predlžuje ich životnosť a mal by oddialiť nástup HCH. Štúdia by mala byť dokončená v roku 2023. Viac v novom článku tu.
Do tretej fázy bolo naverbovaných 480 ľudí s HCH. Prvé predbežné výsledky by sme mohli mať v prvej štvrtine roku 2023. Liek je vo forme tabliet a podáva sa dvakrát denne. Viac v originálnom článku tu.
aktualizácia 5.4.2023
Bola dokončený nábor pacientov výsledky by mali byť dostupné za 1,5 roka. Táto štúdia by mohla priniesť oddialenie nástupu ochorenia.
článok tu.
aktualizácia 26.4.2023
Podľa vyhodnotení štúdie Pridopidín neuspel a jeho podávanie nespomalilo progres ochorenia.
článok tu.
aktualizácia 2.5.2023
Liek síce nesplnil svoj hlavný ani sekundárny cieľ no predbežné údaje naznačovali spomalenie progresie ochorenia u pacientov, ktorý nebrali inú medikáciu na zvládnutie symptómov. Osobne vidím potenciál tohoto lieku u bezpríznakových nositeľov génu nakoľko má neretrospektívny potenciál (Poznámka prekladateľa).
Originál článku tu.