Pôvodná správa 19.12.2025
Bola podaná prvá dávka lieku RG6496 v prvej fáze jeho testovania. Je to selektívna terapia, ktorá znižuje len mutovaný HTT proteín a nemení hladiny zdravého wt HTT. Firma Roche realizuje tento výskum v spolupráci s Ionis Pharmaceutical. Liek používa ASO a je podávaný lumbálnou punkciou. ASO je navádzané na mutovaný HTT pomocou SNP časti DNA ktorú má asi 40% ľudí s HCH.
Štúdia má trvať dva roky a prebieha v Austrálii a na Novom Zélande. A neskôr sa určite presunie aj do ďalších krajín.
Originál článku tu.