AMT 130 – aktualizované

Aktualizácia 15.5.2024

V nasledujúcich mesiacoch chce UniQure požiadať FDA o schválenie AMT-130 ako lieku na HCH. Tento proces by mal trvať cca jeden rok. Počas ktorého sa budp prezentovať výsledky s prebiehajúcej štúdie. AMT-130 je určený pre rané štádium HCH. Podľa predbežných testov znížil AMT-130 mutovaný huntingtín o 50%. A pacienti ktorý dostali tento liek si udržali  lepšie motorické a klinické funkcie ako pacienti v placebo skupine.

Moja poznámka : Uvidíme do akej miery to bude fungovať AMT-130 totiž redukuje aba HTT proteíny čo je potencionálne nebezpečné.

Originál článku tu.

Aktualizácia 21.12.2023

Po 30 mesiacoch od podania látky vyzerajú pacienti stabilizovaný v porovnaní s kontrolnou štúdiou a AMT-130 je v nízkej dávke dobre tolerované. Nfl je pri nízkej dávke dokonca znížené po 30 mesiacoch pod pôvodnú úroveň čo znamená, že mozog je v lepšom stave ako pred podaním lieku. Ďalšie informácie by mali byť dostupné za 6 mesiacov. Celý tento proces vzhľadom na jeho náročnosť je extrémne pomalý. 

Originál článku tu.

Aktualizácia 17.8.2023

UniQure chce zariadiť do štúdie ďalších pacientov predbežné výsledky ukazujú že sa podarilo HCH spomaliť a stabilizovať podaním tohoto lieku hodnoty Nfl ktoré ukazujú poškodenie mozgu sa pri nízkej dávke po dvoch rokoch dostali pod pôvodnú hladinu čo je veľmi sľubný výsledok. 

Zároveň zvažujú podávať imunosupresívnu liečbu počas zákroku.

Originál článku tu.

Aktualizácia 26.6.2023

Podľa predbežných výsledkov sa u ľudí ktorým bola podaná nízka dávka lieku stabilizoval stav a ich motorické skóre neklesalo ako by malo počas progresu ochorenia.

Článok tu.

Detailní článok tu. 

Aktualizácia 5 z 3.11.2022

Po tom čo sa všetci traja pacienti plne zotavili bolo znovu obnovený nábor pacientov pre vysokú dávku lieku.

Originál článku tu

Preložený článok z HDBuzz tu.

Aktualizácia 4 z 9.8.2022

U troch pacientov,  ktorý dostali vysokú dávku AMT-130 došlo ku komplikáciám a opuchom mozgu v oblasti podávania lieku. Testovanie vysokej dávky tak bolo pozastavené. Predpokladá, sa že došlo k nepredvídanej imunitnej reakcii na liek.

Originál článku preložený google prekladačom tu.

Doplňujúci článok o tomto probléme tu.

Aktualizácia 3 z 1.7.2022

Podľa predbežných výsledkov I a II fázy štúdie bola látka dobre tolerovaná. Predbežné výsledky pri nízkej dávke lieku uvádzajú hodnotu zníženia mutovaného Huntingtínu vo výške 53.8% u všetkých štyroch kontrolovaných pacientoch.

Celkovo sa do štúdie AMT-130 zaradilo 36 pacientov s Európy a USA. Výsledky skupiny s vysokou dávkou lieku by mali byť dostupné na konci roku 2022 v Európe a v polovici roku 2023 v USA.

V roku 2023 chcú do tohto programu zaradiť ďalších 18 pacientov pri ktorých bude testovaný nový chirurgický postup podávania lieku.

Originál článku preložený google prekladačom tu.

Ďalší článok o tejto aktualizácii nájdete preložený tu.

Aktualizácia 2 17.6.2021 :

Včera 16.6.2021 uniQure informovoalao v tlačovom oznámení,
že naverbovali prvých dvoch pacientov z druhej kohorty (skupiny) pre
Fázu I/II klinickej štúdie
AMT-130.Táto klinická štúdia má preukázať
bezpečnosť, tolerovateľnosť a efektivitu na celkovom počte 26 pacientov v
ranom štádiu ochorenia (už s
prejavujúcimi sa príznakmi) . “Veľmi sa tešíme s napredovania a budeme
pokračovať v testovaní AMT-130 najvyššej dávke.
 
Tlačová správa spoločnosti Uniqure tu.
 

Aktualizácie 1 :

Uniquer dokončila nábor 10tich pacientov pre fázu I/II ich štúdie lieku AMT-130. Ďalšia časť štúdie by mala prebiehať aj v Európe a Uniqer predpokladá jej začiatok v druhej polovici roku 2021.

Astri Arnesen prezidentka EHA píše :
 
Bolo krásne dostať túto správu posledný veľkonočný deň. Hlavne
po tom ako sme obdržali správy o pozastavení a zastavení správ od Rocha a
Wave pre veľkou nocou. Táto správa dokladá, že existujú ešte ďalšie
nádejné liečenia HCH. Takisto nám to pripomína, že musíme pokračovať v
podporovaní výskumu a dobrovoľníkov, ktorý sa zúčastnia na štúdii a
podstúpia toto riziko za nás všetkých.
 
Udržme si nádej, pretože na konci – tu bude liek na HCH.
 
Tlačová správa spoločnosti Uniqure ➡ tu.
 
Aktualizácia 1.12.2021 :
 
Podľa pozitívnej správy nezávislej kontrolnej komisie sa rozbehol nábor ďalších 16tich pacientov pre testovanie vysokej dávky AMT-130. Prvých
10 pacientov s nízkou dávkou už dostalo liek prípadne podstúpilo klamnú
operáciu mozgu (placebo skupina) . Priebežný nábor potrvá do konca roku
2022 a štúdia by mala byť ukončená v máji 2026.
 
Originál článku tu.

15.10.2020 : AMT-130 bolo po 3 mesiacoch od podania vyhodnotené u pacientov ktorým bolo podané (vlastne len jednému) ako dobre tolerované (asi nespôsobilo žiadne vedľajšie účinky – keďže je daná procedúra nezvratná tak vedľajšie účinky môžu byť veľký problém). Bude sa ďalej testovať na ďalších pacientoch v USA – fáza 1/2 bude trvať 5 rokov a celkovo by to celé malo trvať 8. Zatiaľ nemožno hovoriť o tom, či funguje na to je priskoro, ale dúfam, že to fungovať bude a HCH bude minulosť. originál článku tu