AMT 130 – aktualizované

15.10.2020 : AMT-130 bolo po 3 mesiacoch od podania vyhodnotené u pacientov ktorým bolo podané (vlastne len jednému) ako dobre tolerované (asi nespôsobilo žiadne vedľajšie účinky – keďže je daná procedúra nezvratná tak vedľajšie účinky môžu byť veľký problém). Bude sa ďalej testovať na ďalších pacientoch v USA – fáza 1/2 bude trvať 5 rokov a celkovo by to celé malo trvať 8. Zatiaľ nemožno hovoriť o tom, či funguje na to je priskoro, ale dúfam, že to fungovať bude a HCH bude minulosť. originál článku tu

Aktualizácie 1 :

Uniquer dokončila nábor 10tich pacientov pre fázu I/II ich štúdie lieku AMT-130. Ďalšia časť štúdie by mala prebiehať aj v Európe a Uniqer predpokladá jej začiatok v druhej polovici roku 2021.

Astri Arnesen prezidentka EHA píše :
 
Bolo krásne dostať túto správu posledný veľkonočný deň. Hlavne po tom ako sme obdržali správy o pozastavení a zastavení správ od Rocha a Wave pre veľkou nocou. Táto správa dokladá, že existujú ešte ďalšie nádejné liečenia HCH. Takisto nám to pripomína, že musíme pokračovať v podporovaní výskumu a dobrovoľníkov, ktorý sa zúčastnia na štúdii a podstúpia toto riziko za nás všetkých.
 
Udržme si nádej, pretože na konci – tu bude liek na HCH.
 
Tlačová správa spoločnosti Uniqure ➡ tu.

Aktualizácia 2 17.6.2021 :

Včera 16.6.2021 uniQure informovoalao v tlačovom oznámení, že naverbovali prvých dvoch pacientov z druhej kohorty (skupiny) pre Fázu I/II klinickej štúdie
AMT-130.Táto klinická štúdia má preukázať bezpečnosť, tolerovateľnosť a efektivitu na celkovom počte 26 pacientov v ranom štádiu ochorenia (už s
prejavujúcimi sa príznakmi) . “Veľmi sa tešíme s napredovania a budeme
pokračovať v testovaní AMT-130 najvyššej dávke.

Tlačová správa spoločnosti Uniqure tu.