Iné prístupy k liečbe HCH – štúdie bez zníženia mHTT proteínu.

Určite viete, že existujú štúdie ktoré sa zameriavajú na iný spôsob liečby HCH ako je zníženie produkcie HCH proteínu. V tomto článku nájdete základný prehľad o tom čo sa vieme dozvedieť o týchto štúdiách z citovaného článku :

Štúdie zameraná na cholesterol : Ask Bio

Vyvíja experimentálny liek podávaný formou operácie priamo do mozgového tkaniva ktorý ma stimulovať produkciu enzýmu CYP46A1, ktorý sa podieľa na regulácii cholesterolu  v mozgu. Liek AB-1001 je testovaný vo Francúzku vo fáze I/II.

Zachovanie synapsií medzi neurónmi : Annexon

Proteín C1q má označovať poškodené neuróny a tie sú imunitným systémom následne zničené. Pri HCH dochádza k nadmernej aktivite tohoto proteínu čo môže spôsobovať elimináciu aj zdravých buniek. ANX-005 sa zameriava na protitlakovú terapiu (stretli sme ich v Belgicku) a v roku 2024 chce rozbehnúť III fázu testovania.

Somatická nestabilita : LoQus23 a Pfizer

Sa snažia vyvinúť liek na spomalenie tohoto procesu. Zatiaľ sú v začiatkoch výskumu.

Mimovoľné pohyby :

Zatiaľ sú na svete dostupné 3 lieky určené na zmiernenie týchto príznakov je to Tetmodis, Austedo, Ingrzza. Existujú samozrejme aj iné lieky ktoré vedia dopomôcť k redukcii mimovoľných pohybov (Na Slovensku je dostupný Tetmodis).

Zlepšenie fungovania človeka s HCH :

Na celkové zlepšenie fungovania pacienta s HCH, aby bol čo najdlhšie samostatný a vedel riadiť svoj život za týmto účelom sa už dlhodobo testuje Priodopidín.

Zlepšenie kognitívnych funkcií : Sage Therapeutics

Na zlepšenie tohoto aspektu ochorenia sa testuje liek Sage-718.

Originálny článok tu.