CRISPR Cas-9 a Cas 13 – Aktualizácia 7.4.2022

Prvý ľudia na svete dostali CRISPR Cas-9 infúziu. Jednalo sa o liečbu iného dedičného ochorenia no editácia DNA dopadla podľa súčasných správ úspešne a zredukovala mutáciu pri maximálnej dávke o približne 87%. Toto je prvá fáza klinickej štúdie ktorá má posúdiť bezpečnosť použitia tejto technológie na živých ľuďoch. Originál článku tu.
 
Pridávam článok o možnostiach použitia tejto technológie pri HCH. Hlavným problémom je distribúcia účinnej látky a editácia veľkého množstva neurónov v mozgu. Originál článku tu.
 
Preložená stránka pomocou internetového prekladača – tu
 
CRISPR  technológia bola použitá pri pacientoch s genetickým ochorením sietnice. Došlo k zlepšeniu a podľa všetkého táto technológia pri tomto dedičnom genetickom ochorené funguje. (Znovu vidia farby) je len otázkou času kedy bude testovaná na ľuďoch s HCH. Originál článku nájdete tu.
 
Podarilo sa vyvinúť nový navádzač CAS 13, ktorý sa zameriava na RNA zodpovednú za vytváranie mutovaného Huntingtínu. Táto technológia potrebuje ešte dlhý čas na odskúšanie na zvieracích modeloch zatiaľ bola použitá len na myšiach.

CAS 13 zameraný na RNA je bezpečnejší nakoľko neupravuje samotnú DNA.
 
Preložený originálny článok tu.