Aktualizácia 21.12.2022
Ďalší článok len dopĺňa výsledky testovania CRISPR Cas 13d – redukcia mutovanej mRNA bola na úrovni 56,2 – 84,1% a použité bunky od pacientov mali reťazec CAG v rozpätí 46 – 67 CAG opakovaní čo je nádejou aj pre detskú formu HCH.
Článok tu.
Aktualizácia 13.12.2022
V Sant Diegu sa podarilo vyvinúť terapeutickú stratégiu pomocou génového editovaniam technológie CRISPR Cas 13d na elimináciu RNA vytvárajúceho mutovaný HCH proteín. Testy prebiehali na kmeňových bunkách darovaných HCH pacientmi a dopestovanými v miske. Bola zlikvidovaná mutovaná RNA a dokonca boli bunky očistené od nahromadeného mutovaného HCH proteínu. Neboli zaznamenané iné zmeny v produkcii iných typov RNA.
Na myšiach tento liek preukázal zlepšenie pohybu a neboli zaznamenané žiadne veľké zmeny po dobu 8mich mesiacov.
Osobne si myslím, že táto technológia má veľkú šancu na úspech no určite si budeme musieť ešte relatívne dlho počkať na jej klinické skúšky a následnú distribúciu po planéte.
Preklad originálneho článku tu.
Aktualizácia 7.4.2022
CRISPR technológia bola použitá pri pacientoch s genetickým ochorením sietnice. Došlo k zlepšeniu a podľa všetkého táto technológia pri tomto dedičnom genetickom ochorené funguje. (Znovu vidia farby) je len otázkou času kedy bude testovaná na ľuďoch s HCH. Originál článku nájdete tu.
Podarilo sa vyvinúť nový navádzač CAS 13, ktorý sa zameriava na RNA zodpovednú za vytváranie mutovaného Huntingtínu. Táto technológia potrebuje ešte dlhý čas na odskúšanie na zvieracích modeloch zatiaľ bola použitá len na myšiach.
CAS 13 zameraný na RNA je bezpečnejší nakoľko neupravuje samotnú DNA.
Preložený originálny článok tu.
Prvá správa
Prvý ľudia na svete dostali CRISPR Cas-9 infúziu. Jednalo sa o liečbu iného dedičného ochorenia no editácia DNA dopadla podľa súčasných správ úspešne a zredukovala mutáciu pri maximálnej dávke o približne 87%. Toto je prvá fáza klinickej štúdie ktorá má posúdiť bezpečnosť použitia tejto technológie na živých ľuďoch. Originál článku tu.