Rok: 2021

AMT 130 – aktualizované

15.10.2020 : AMT-130 bolo po 3 mesiacoch od podania vyhodnotené u pacientov ktorým bolo podané (vlastne len jednému) ako dobre tolerované (asi nespôsobilo žiadne vedľajšie účinky – keďže je daná procedúra nezvratná tak vedľajšie účinky môžu byť veľký problém). Bude sa ďalej testovať na ďalších pacientoch v USA – fáza 1/2 bude trvať 5 rokov …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »

EHDN Centrum – Slovensko

S veľkou radosťou Vás chcem informovať, že sa  podarilo v Košiciach zriadiť EHDN Centrum, Veľká vďaka patrí všetkým ktorý sa o zriadenie tohto centra zaslúžili, či už odborníkom ako aj pacientom, ktorý sa v centre registrovali. Splnil sa tak kľúčový cieľ našej organizácie, ktorým je možnosť účasti na klinických štúdiách pre ľudí s HCH aj …

EHDN Centrum – Slovensko Čítajte viac »

Pridopidin

liek Pridopidin vstupuje do 3 fázy testovania na pacientoch s HCH v ranej fáze doteraz preukázal, že jeho dlhodobé užívanie spomalilo postup ochorenia. Originál článku tu. Najnovšie výsledky predpokladajú že Pridopidin znižuje bunkový stres a podporuje normálne fungovanie buniek tým predlžuje ich životnosť a mal by oddialiť nástup HCH. Štúdia by mala byť dokončená v …

Pridopidin Čítajte viac »

EHDN 2021 – prehľad štúdií

Na jeseň sa uskutočnil stretnutie EHDN. (“Európskej siete pre Huntingtonovu chorobu”). V skratke prikladám základný prehľad štúdií prezentovaných počas tohto stretnutia. Roche – ozrejmilo ďalšie fakty ohľadom zastavenia štúdie lieku Tominersen. Nebolo to spomenuté ale zaujímavým pokrokom je spojenie sa s firmou NeuExcell o ktorom sme Vás informovali prednedávnom. Odkaz na informáciu tu. Vaccinex – nás …

EHDN 2021 – prehľad štúdií Čítajte viac »

Relácia Cesta STV-2 – v archíve SPHCH

Na STV – 2 bola odvysielaná relácia cesta o Huntingtonovej chorobe. Ďakujem všetkých zúčastneným za ich odvahu a otvorenosť, ktorá pomohla zviditeľniť ľudí s Huntingtonovou chorobou ako aj poukázať na naše problémy. Myslím, že bolo povedané všetko čo sa malo povedať. Ďakujeme Vám. Reláciu si môžete pozrieť prostredníctvom tohto odkaz na archív STV – 2. …

Relácia Cesta STV-2 – v archíve SPHCH Čítajte viac »

SOM3355

Firma SOM Biotech pripravuje druhú fázu testovania ich lieku SOM3355 určeného na liečbu chorei a mimovoľných pohybov. Tento liek by mal mať menej nežiadúcich účinkov ako doposiaľ používaný Tetmodis. Viac v článku tu.

Tominersen – zastavenie testovania. – nové informácie – Otázky a odpovede

Bohužiaľ musím oznámiť veľmi zlú správu . Štúdia liek Tominersen od Roche na, ktorý sa upierali nádeje všetkých HCH pacientov, bola zastavená a jej výsledky budú preskúmané nezávislou komisiou. Oficiálne správa od Roche tu. Informácie prečo sa to mohlo udiať a o tom, že možno riziká presahujú prínosy možno nájsť v tomto článku. Budeme sa …

Tominersen – zastavenie testovania. – nové informácie – Otázky a odpovede Čítajte viac »

NXL – 002 od NeuExcell

Firma NeuExcell  sa spojila s členom Roche – Spark Therapeutics. S cieľom zahájiť čo najskôr klinické testovanie ich lieku určeného na regeneráciu neurónov. Zistilo sa totiž že úpravou okolitých Glia buniek, ktoré sa nachádzajú okolo neurónov je možné ich pretvoriť na nové neuróny ktoré nahradia funkciu odumretého tkaniva. Túto zmenu je možné vykonať pomocou AAV …

NXL – 002 od NeuExcell Čítajte viac »

CRISPR Cas-9 – Aktualizácia 29.9.2021

Prvý ľudia na svete dostali CRISPR Cas-9 infúziu. Jednalo sa o liečbu iného dedičného ochorenia no editácia DNA dopadla podľa súčasných správ úspešne a zredukovala mutáciu pri maximálnej dávke o približne 87%. Toto je prvá fáza klinickej štúdie ktorá má posúdiť bezpečnosť použitia tejto technológie na živých ľuďoch. Originál článku tu.   Pridávam článok o …

CRISPR Cas-9 – Aktualizácia 29.9.2021 Čítajte viac »

Wave zastavila testovanie lieku na HCH – nový rozbeh

Štúdia spoločnosti Wave bola zastavená kvôli nízkej efektivite. Jednalo sa o selektívne zastavenie produkcie Huntingtínu. Originálnu správu nájdete tu. Aktualizácia : Wave rozbehlo testovanie upraveného modelu lieku WVE – 003  jedná sa o modifikáciu predchádzajúcej technológie kde sa selektívne redukuje tvorenie len mutovaného HTT proteínu. Na dosiahnutie tohto výsledku potrebujú navádzač ktorý je obsiahnutý v …

Wave zastavila testovanie lieku na HCH – nový rozbeh Čítajte viac »