VY-HTT01 – aktualizácia – VYTAL

Firma Voyager Therapeutics požiadala americkú FDA o povolenie spustenia klinického testovania lieku VY-HTT01, založeného na podobnom princípe ako AMT-130 pri ktorom sa injekčne aplikuje do mozgu AAV modifikovaný neškodný vírus nesúci mikro RNA ktorá zabráni produkcii proteínu huntingtínu. Tento liek by mal redukovať len vytváranie chybného proteínu. Pri testoch na primátoch dokázala látka znížiť produkciu chybného huntingtín proteínu vo vybraných častiach mozgu priemerne až o 68%. Viac v originálnom článku tu.

VY-HTT01 – dostal povolenie a bude sa testovať v USA od konca tohto roku. Viac v článku tu.

Aktualizácia z 17.8.2021Voyager Therapeutics oznámila, že pozastavila prípravu štúdie lieku VY-HTT01 z dôvodu, že sa jej podarilo vyvinúť nový AAV vírus, ktorý je aplikovateľný injekčne do krvného riečišťa (nie je nutná operácia mozgu) otestovali to zatiaľ na opiciach s dobrými výsledkami.

Originál oznámenia tu. Preklad cez google prekladač tu.