Aktualizácia 8.3.2026
Vico therapeutic oznámilo že počas štúdie doplnia ďalšiu skupinu pri ktorej bude liek podávaný len dvakrát ročne. Táto terapia je navrhnutá tak aby sa sústredila na dlhé opakovania CAG a teda viac sa viaže na mutovaný HTT proteín ale znižuje aj zdravý typ.
Liek totiž spôsobil vážne vedľajšie účinky pri niektorých pacientoch a tak sa znížením frekvencie pokúšajú dosiahnuť bezpečnejšie nastavenie liečby.
Liek totiž spôsobil vážne vedľajšie účinky pri niektorých pacientoch a tak sa znížením frekvencie pokúšajú dosiahnuť bezpečnejšie nastavenie liečby.
Originál článku tu.
Aktualizácia 10.12.2024
Doplnenie informácie o VO659 hovorí že liek je na báze ASO. A síce je cielená na mutovaný HTT proteín no mierne znižuje aj zdravý typ. Pri testovaní došlo aj k nežiadúcim učinkom spôsobeným poškodením nervov. Na odstránení tohoto problému sa pracuje. Podľa predbežných nových výsledkov bolo zníženie mutovaného HTT u niektorých ľudí po 5tich týždňoch od podania látky nižšie o 38%. V ďalšej fáze testovania plánujú dávkovanie raz až 3 krát za rok.
Originál článku nájdete tu
Aktualizácia 18.9.2024
Výsledky testovania preukázali zníženie mutovaného HTT proteínu a nezvýšenie Nfl proteínu. Liek je selektívny a teda znižuje produkciu iba mutovaného proteínu. Zatiaľ bola látka testovaná na cca 60 ľuďoch v ranej fáze HCH. Funguje tak, že sa naviaže na vytvorená mutovanú RNA HTT proteínu a zabráni v jeho produkcii. Liek sa podával lumbálnou punkciou a v priemer znížila hladinu mutovaného HTT o 28%. Látka v tele zotrvala relatívne dlho a to ponúka potenciál pre ďalšie pokračovanie štúdie a nájdenie optimálneho dávkovania.
Originál článku nájdete tu
Aktualizácia 12.4.2023
Do štúdie bol naverbovaný prvý pacient. Liek sa podáva lumbálnou punkciou a je selektívny takže redukuje len mutovaný Huntingtín.
Viac v článku tu.
Pôvodná správa z roku 2021
Firma Vico Therapeutics dostala povolenie od FDA (Americký kontrolný úrad liečiv) na testovanie svojho lieku založeného na antisense oligonucleotide technológii. Mala by zastaviť produkciu mutovaného huntingtínu. Viac sa dočítate v článku (aj keď je tam toho málo konkrétneho) tu.
Preložená stránka pomocou internetového prekladača – tu