RG6662 – SPK 10001 – Spark Therapeutics a Roche

Firma Spark Therapeutics  sa spojila Roche. 

Bola podaná nová génová terapia pomocou operácie mozgu. Je to mikroRNA zabalená do AAV vírusu podobne ako AMT-130. Redukuje obe kópie HCH v mozgu. Testovať sa bude niekoľko rokov v USA. 

Originál článku tu.