Článok má formu rozhovoru a preto vyberám len základné fakty ktoré spomenuli.
Prvá bola zmienka o AMT-130, prvej génovej terapii testovanej na pacientoch s HCH. Výsledky po dvoch rokov hovoria o spomalení progresu ochorenia. Ďalšie výsledky by mali byť dostupné v Júni.
Ďalšou firmou ktorú spomenuli je PTC Therapeutic s liekom Votoplam. Liek sa podáva ako tableta a možno začiatkom leta by sme mohli mať prvé výsledky.
Spomenul aj firmu Alynlam Pharmaceuticals a Roche a ich Tominersten.
K záveru hovorili aj o Beta Blokátorch.