Deň 1.
V úvode sa hovorilo o tom ako prebiehajú skúšky liekov, a rozdieloch medzi klinickými skúškami a observačnými štúdiami.
Originál článku k prvému dňu tu.
Deň 2.
Tento deň bol o novinkách v vo výskume :
UniQure a ich AMT-130. Bolo spomenuté, že placebo skupina existovala len jeden rok a následne dostali všetci účastníci dávku lieku. Na konferencii bolo aj spomenuté, že sa týmto liekom podarilo spomaliť progres ochorenia.
Novartis : PTC -518 premenovaný na Votopalm a odkúpený od PTC Therapeutics ide do III fázy klinického skúšania. Možno povedať, že sa jedná o tabletky a znižuje sa HTT v celom tele. Povzbudivé bolo aj zníženie NfL. Predpokladajú, že tento liek by mohol pomôcť v rôznych štádiách ochorenia.
Roche : Tominersten je testovaný na ľuďoch v raných štádiách, je podávaný, spinálnou punkciou a znižuje HTT. Roche má ale aj ďalšie programy jedna zakúpená od Spark therapeutics – podávaná podobne ako AMT-130 operáciu mozgu a AAV vírusom a ďalší program zameraný na selektívne znižovania mutovaného HTT pomocou ASO, Podávaný spinálnou punkciou.
Skyhawk : SKY – 0515 je tableta znižujúca HTT a PMS-1 jeden s proteínov zodpovedných za somatickú nestabilitu. Liek znižuje hladiny oboch HTT proteínov.
O všetkých týchto štúdiách nájdete podrobnejšie informácie na našej www stránke.
Originál článku k prvému dňu tu.
Deň 3.
Úvodom tohoto dňa predniesla Sarah Tabrizi informácie o tom ako dostať veci z laboratórií do klinickej praxe. Hovorilo sa aj o klasifikačnom systéme HD-ISS, patológii mozgu a somatickej nestabilite. Ďalej sa hovorilo o toxických častiach mutovaného HTT proteínu. Na záver sa hovorilo aj o JHCH a o CRISPR technológii. IG-HD01 je liek na tomto základe ktorý je určený pre HCH. A predpokladajú začiatok klinických skúšok v roku 2027. Na záver sa hovorilo o výskume liekov na somatickú nestabilitu.
Originál článku k prvému dňu tu.