Deň I. Začali rovno firmami : PTC Therapeutics – Votoplam : Liek sa užíva formou tablety a podľa hladín Nfl zastavil progres ochorenia a vraj zlepšil aj niektoré príznaky. Viac sa dozvieme v lete keď podajú správu. Roche – Tominersen : Liek dokončil nábor a výsledky budú v roku 2026. Wave Life Science – WVE-003 : …
Ako iste vieme cvičenie je prospešné pri boji s HCH. Netreba ale zabúdať aj na mozog a jeho používanie, čítanie, učenie sa nových zručností pomáhajú pri spomalení progresu ochorenia. Niekoľko typov ako cvičiť svoj mozog a bojovať tak aspoň nejakým spôsobom proti HCH. Hádanky a hry: Krížovky, sudoku a pamäťové hry dokážu udržať váš mozog …
Atlanta Therepeutics a och látka ATL-101 na báze RNAi. Získala finančné prostriedky na spustenie klinických skúšok. Liek pomáha redukovať produkciu génov pomocou RNAi – teda rovnakým spôsobom ako sa to aj reálne deje v našich telách. Látka sa podáva lumbálnou punkciou a v predklinických testoch dokázala zníženie HTT proteínu až 6 mesiacov po podaní. Originál článku …
Článok má formu rozhovoru a preto vyberám len základné fakty ktoré spomenuli. Prvá bola zmienka o AMT-130, prvej génovej terapii testovanej na pacientoch s HCH. Výsledky po dvoch rokov hovoria o spomalení progresu ochorenia. Ďalšie výsledky by mali byť dostupné v Júni. Ďalšou firmou ktorú spomenuli je PTC Therapeutic s liekom Votoplam. Liek sa podáva ako …
Profesor Ed Wild a jeho očakávania na rok 2025 Čítajte viac »
Aktualizácia 11.12.2024 Beta-blokátory vraj vedia oddialiť nástup ochorenia. Ukázalo sa to pri štúdiu údajov s observačnej štúdie Enroll-HD. Je ale možné že tieto údaje sú spojené zo zlepšením fungovania ľudí s problémom ktorý užívali liek a tak sa funkčne dlhšie zdali aktívnejší ako ľudia bez tejto skúsenosti. Na zistenie a posúdenie súvislostí sa pripravuje klinická …
Aktualizácia 10.12.2024 Doplnenie informácie o VO659 hovorí že liek je na báze ASO. A síce je cielená na mutovaný HTT proteín no mierne znižuje aj zdravý typ. Pri testovaní došlo aj k nežiadúcim učinkom spôsobeným poškodením nervov. Na odstránení tohoto problému sa pracuje. Podľa predbežných nových výsledkov bolo zníženie mutovaného HTT u niektorých ľudí …
VO659 – ďalšia antisense oligonucleotide štúdia Čítajte viac »
7.12.2024 – aktualizácia Tent týždeň bola podaná táto látka prvému človeku. Firma Alnylan je priekopníkom vo vývoji liekov na báze RNAí . Je to vlastne umelo vyrobený genetický materiál. Látka sa zameriava na exon 1 o ktorom sa predpokladá, že je toxický. Látka nie je selektívna takže znižuje oba HTT proteíny. Originál článku tu. 6.11.2024 …
Firma Sage Therapeutics začala testovať svoj liek pracovne označený ako SAGE-718. Má sa podávať orálne a má zlepšiť kognitívne schopnosti ľudí s HCH. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.3.2023 EMA – (Európska lieková agentúra) udelila SAGE-718 status potencionálneho lieku (potencionálne zlepšuje kogníciu) na Huntingotnovu chorobu. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.11.2023 FDA (Americká …
Huntington Study Group je výskumná sieť snažiaca sa o urýchlenie výskumu liekov na HCH. Deň 1, Prvý pre nás relevantná informácia bolo Volbenazíne lieku proti mimovoľným pohybom, ktorá schválila americká agentúra pre kontrolu liečív. Medzi hlavný nežiadúci účinok je spomenutá ospalosť ktorá sa ale po nejakom čase podávaniu lieku zmierni. Prebiehala aj debata o …
1, Počúvať otvoreným srdcom nie len ušami. Aj keď majú ľudia s HD často problém s vyjadrovaním, či hľadaním správnych slov je dôležité s nimi hovoriť a počúvať ich. 2, Získanie informácii o HCH Nemusíte sa stať odborníkmi, ale čím viac budete vedieť tým lepšie ich pochopíte. 3, Ponúknite praktickú pomoc aj keď o ňu …
7 spôsobov ako podporiť priateľa s Huntingtonovou chorobou. Čítajte viac »
