Článok má formu rozhovoru a preto vyberám len základné fakty ktoré spomenuli. Prvá bola zmienka o AMT-130, prvej génovej terapii testovanej na pacientoch s HCH. Výsledky po dvoch rokov hovoria o spomalení progresu ochorenia. Ďalšie výsledky by mali byť dostupné v Júni. Ďalšou firmou ktorú spomenuli je PTC Therapeutic s liekom Votoplam. Liek sa podáva ako …
Profesor Ed Wild a jeho očakávania na rok 2025 Čítajte viac »
Náhrada poškodených nervových buniek – 14.1.2025 Existujú postupy, ktoré hovoria o odobratí Vašich vlastných buniek, ich preprogramovaním a následnej transplantácii do mozgu do poškodených oblastí. Pri iných ochoreniach sa už rozbehli klinické skúšky tohoto postupu.Ďalším prístupom by bolo preprogramovania samotných glia buniek v mozgu a ich zmenu na neuróny, tak by sa obišla potreba transplantácie a …
Aktualizácia 11.12.2024 Beta-blokátory vraj vedia oddialiť nástup ochorenia. Ukázalo sa to pri štúdiu údajov s observačnej štúdie Enroll-HD. Je ale možné že tieto údaje sú spojené zo zlepšením fungovania ľudí s problémom ktorý užívali liek a tak sa funkčne dlhšie zdali aktívnejší ako ľudia bez tejto skúsenosti. Na zistenie a posúdenie súvislostí sa pripravuje klinická …
Aktualizácia 11.12.2024 UniQure požiadalo FDA o zrýchlený postup pri schvaľovaní AMT-130 a vyzerá to tak, že nebude potrebné vykonávať ďalšie skúšky, čo by znamenalo že bude možné požiadať o schválenie lieku. Rovnako ako v Amerike (FDA) tak aj v Európe (EMA) chce UniQure začať rokovania s EMA za účelom posúdenia a schválenia ich terapie. Originál …
Aktualizácia 10.12.2024 Doplnenie informácie o VO659 hovorí že liek je na báze ASO. A síce je cielená na mutovaný HTT proteín no mierne znižuje aj zdravý typ. Pri testovaní došlo aj k nežiadúcim učinkom spôsobeným poškodením nervov. Na odstránení tohoto problému sa pracuje. Podľa predbežných nových výsledkov bolo zníženie mutovaného HTT u niektorých ľudí …
VO659 – ďalšia antisense oligonucleotide štúdia Čítajte viac »
7.12.2024 – aktualizácia Tent týždeň bola podaná táto látka prvému človeku. Firma Alnylan je priekopníkom vo vývoji liekov na báze RNAí . Je to vlastne umelo vyrobený genetický materiál. Látka sa zameriava na exon 1 o ktorom sa predpokladá, že je toxický. Látka nie je selektívna takže znižuje oba HTT proteíny. Originál článku tu. 6.11.2024 …
Firma Sage Therapeutics začala testovať svoj liek pracovne označený ako SAGE-718. Má sa podávať orálne a má zlepšiť kognitívne schopnosti ľudí s HCH. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.3.2023 EMA – (Európska lieková agentúra) udelila SAGE-718 status potencionálneho lieku (potencionálne zlepšuje kogníciu) na Huntingotnovu chorobu. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.11.2023 FDA (Americká …
Huntington Study Group je výskumná sieť snažiaca sa o urýchlenie výskumu liekov na HCH. Deň 1, Prvý pre nás relevantná informácia bolo Volbenazíne lieku proti mimovoľným pohybom, ktorá schválila americká agentúra pre kontrolu liečív. Medzi hlavný nežiadúci účinok je spomenutá ospalosť ktorá sa ale po nejakom čase podávaniu lieku zmierni. Prebiehala aj debata o …
1, Počúvať otvoreným srdcom nie len ušami. Aj keď majú ľudia s HD často problém s vyjadrovaním, či hľadaním správnych slov je dôležité s nimi hovoriť a počúvať ich. 2, Získanie informácii o HCH Nemusíte sa stať odborníkmi, ale čím viac budete vedieť tým lepšie ich pochopíte. 3, Ponúknite praktickú pomoc aj keď o ňu …
7 spôsobov ako podporiť priateľa s Huntingtonovou chorobou. Čítajte viac »
Komisia Lancet 2024 zaoberajúca sa prevenciou demencie, zozbierala z množstva štúdií 14 užitočných rád, ktoré môže pomôcť aj pre Huntingtonovej chorobe udržať mozog dlhšie zdravý. 1, Vzdelávať sa. Učenie je prospešné pre stimuláciu mozgu. U ľudia z vyšším vzdelaním je počet prípadov demecie o 5% nižší. 2, Strata sluchu je ďalším rizikovým faktorom. Riešenie tohoto …
