Aktualizácia k 17.7.2026
Jedná sa o terapiu s pluripotentných kmeňových buniek (preprogramovaných). Už dvaja ľudia podstúpili túto operáciu a zatiaľ nie sú hlásené žiadne vážne nežiadúce účinky. Operácia trvá cca 6 hodín. A sú to embryonálne kmeňové bunky.
Originál článku tu.
Aktualizácia k 26.6.2026
V štúdii REGEN4HD bola realizovaná prvá transplantácia kmeňových buniek do mozgu pacienta s HCH. Cieľom je nahradiť chýbajúce neuróny. Jedná sa o bunky hNSC-01 ktoré sú transplantované do hlbokých štruktúr mozgu. Štúdia prebieha v Kalifornii vo fáze I. na 21 ľuďoch s HCH. Štúdia nemá placebo skupinu a bude trvať cca 1 rok. No celá štúdia bude trvať cca do roku 2031.
Snáď sa dočkáme výsledkov o dosť skôr, aby sme vedeli či je tento model použiteľný.
Originál článku tu.
Aktualizácia k 17.12.2025
Budúci rok sa má spustiť prvá štúdia s kmeňovými bunkami zameraná na HCH. Úrady odobrili toto testovanie a nadácia poskytla 12 mil. USD na jeho realizáciu. Je to fáza I/II a zapojiť sa do nej má pacient v ranom štádiu HCH. Majú sa použiť nervové kmeňové bunky hNSC-01. Jedná sa o embryonálne kmeňové bunky, ktoré majú zároveň vysielať a chrániť pôvodné nervové bunky pred poškodením okrem náhrady stratených kmeňových buniek. Testovanie na primátoch dopadlo pozitívne.
Do štúdie sa má zapojiť 21 ľudí v ranom HCH. A transplantácia bude vykonaná chirurgicky operáciou mozgu.
Originál článku tu.
Aktualizácia k 11.11.2025
Spomínaná brazíslka štúdia bola malého rozsahu a sledovanie účastníkov prebiehalo len v krátkom časovom horizonte. Je to dosť krátky čas a pri testovaní kmeňových buniek je nutné sledovať možnosť vzniku nádorového ochorenia.
Kmeňové bunky sú už využívané pri liečbe iných ochorení no zatiaľ sa pri HCH nepodarilo preukázateľne potvrdiť ich prínos. Tak isto aj ich podávanie pomocou infúzie do krvného riečišťa neumožňujem vstup týchto buniek do mozgu.
V minulosti sa robilo množstvo pokusov s kmeňovými bunkami rôznych typov no tie sa nezačlenili do štruktúry mozgu.
Originál článku tu.
Pôvodný článok s 1.9.2025
V Brazílii začali experimentovať s intravenóznym (infúzia) podávaním terapie kmeňových buniek získaných z mladých zubov (mliečne zuby detí obsahujú kmeňové bunky). Štúdia prebiehala vo fáze 2 a je pripravovaná 3 fáza vo viacerých centrách.
Predbežné výsledky na piatich pacientoch preukázali zlepšenie motoriky po dvoch týždňoch od podania lieku a účinok pretrval 9 mesiacov od poslednej dávky.
Originál článku tu.