Deň 1 : Prvá bola prednáška o CRISPR technológii a jej možnom použití pri HCH. Druhá prednáška doktora Eda Wilda bola o štúdiách v úvode spomenul Tominersen od Roche. Nasledoval PTC-518 od PTC therepeutics – je to malá molekula, podávaná formou tablety a znižujúca HTT podľa dávky lieku. Liek sa posúva do 3 fázy testovania. Ďalším …
Cariprazín, je perorálne podávaným liekom na schizofréni, podľa malej štúdie, vie tento liek dokáže pomôcť s niektorými motorickými problémami spojenými s HCH. Zároveň je možné, že lieka má aj neuroprotektívne účinky. V EU sa tento liek predáva pod označením Reagila, táto malá štúdia robená na 15tich ľuďoch s HCH v Maďarsku, preukázala aj potencionálne zlepšenie …
Spoločnosť Desing Therapeutics sa snaží vyvinúť liek prostredníctvom testovania malých molekúl. Zatiaľ sú v predklinickej fáze testovania a hľadajú vhodnú malú molekulu. Niektoré malé molekuly boli schopné pri podaní do tela (ako tableta, alebo injekčne) znížiť v mozgu produkciu mutovaného HTT proteínu až o 50%. Dúfajme, že čoskoro vyberú vhodnú molekulu a budú pokračovať v …
Kam smeruje liečba Huntingtonovej choroby Vedci z Weizmannovho inštitútu objavili dve malé molekuly, ktoré môžu umyší preniknúť cez hematoencefalickú bariéru, čím spomalia a dokonca zvrátiaúčinky Huntingtonovej choroby, ktorá je nevyliečiteľná. Ľudský mozog je dobre stráženým riadiacim centrom. Jeho systém krvnýchciev je obklopený hustou bunkovou bariérou, ktorá bráni väčšine látok dostať sadovnútra alebo von. Táto opevnená bariéra …
Terapeutická konferencia v Palm Springs : Deň 1, : Začalo to prednáškami o CAG opakovaniach a ich význame pri prepuknutí choroby. V ďalšej z prednášok predstavili výsledky znižovania Huntingtínu u dospelých myší a preukázali, že nie je ideálne veľmi znížiť hladinu Huntingtínu prípadne ho úplne odstrániť. Zameranie sa na len mutovaný proteín by mohlo mať …
Pri výskume metabolizmu mozgu ľudí v JHD prišli výskumníci na zistenie že by mohla byť prospešná Ketogénna diéta s vysokým obsahom tukov a nízkym obsahom sacharidov sa bežne používa na liečbu detí s nedostatkom GLUT-1 a určitými typmi epilepsie. Je to jeden z mála možných prínosov ktoré sa konečne objavujú pri “liečbe” JHD.
Choroba hranice nepozná Už 17 rokov si ľudia na celom svete v posledný februárový deň pripomínajú Medzinárodný deň zriedkavých chorôb. Na svete žije viac ako 300 miliónov ľudí, ktorí dennodenne bojujú s jednou zo 6 000 – 8000 zriedkavých chorôb. Len na Slovensku sa ich odhaduje 300 000. Zriedkavé choroby sú závažné, život ohrozujúce a chronické choroby, ktoré …
V minulosti sme písali o spoločnosti AFFiRis a ich protilátkovej liečbe tu. Spoločnosť HD Immune je nástupcom tohoto projektu. Spoločnosť vyvinula látku, ktorá preukázateľne na myšom modeli zredukovala množstvo mutovaného HTT proteínu. Postup je zameraný na vytvorenie protilátky ktorá označí mutovaný HTT proteín a ten je následne imunitným systémom zničený. Na myšiach bolo preukázateľné zníženie mutovaného proteinu …
Spoločnosti Rumi a X-Chem začali spoločne vyvíjať malú molekulu ktorá sa formou tablety vie dostať k postihnutým bunkám a upraviť kontrolný mechanizmus buniek. Výsledky preukázali, že táto terapia znížila zhluky HCH proteínu a zlepšila u myší pohyblivosť. Originálny článok tu.
Určite viete, že existujú štúdie ktoré sa zameriavajú na iný spôsob liečby HCH ako je zníženie produkcie HCH proteínu. V tomto článku nájdete základný prehľad o tom čo sa vieme dozvedieť o týchto štúdiách z citovaného článku : Štúdie zameraná na cholesterol : Ask Bio Vyvíja experimentálny liek podávaný formou operácie priamo do mozgového tkaniva …
Iné prístupy k liečbe HCH – štúdie bez zníženia mHTT proteínu. Čítajte viac »
