Deň 1 :
Prvá bola prednáška o CRISPR technológii a jej možnom použití pri HCH.
Druhá prednáška doktora Eda Wilda bola o štúdiách v úvode spomenul Tominersen od Roche. Nasledoval PTC-518 od PTC therepeutics – je to malá molekula, podávaná formou tablety a znižujúca HTT podľa dávky lieku. Liek sa posúva do 3 fázy testovania. Ďalším spomenutým liekom bol WVE – 003 od Wave life science a AMT-130 od UniQure. Látka SKY0515 od Skyhawk Therpaeutics prešiel prvou fázou testovania a je podávaný formou tablety. Na záver prednášky bol ešte spomenutý aj Pridopidín.
Článok deň 1 : tu
Deň 2 :
V tento deň boli prednášky o HTT proteíne v mozgu a o Astrocytoch podporných bunkách neurónov. Spomenula sa aj somatická nestabilita.
Článok deň 2 : tu
Deň 3 :
Prvá prednáška pojednávala o toxicite HTT proteínu a druhá o tvorbe RNA. Tretia prednáška pojednávala o somatickej nestabilite. Štvrtá prednáška hovorilo o FAN 1 proteíne.
Článok deň 3 : tu
Deň 4 :
Prvá prednáška pojednávala o technológii “Zinkového prstu”. Druhá prednáška bola o prekonaní bariéry medzi mozgom a krvou pomocou sústredeného ultrazvuku.Tretia prednáška pojednávala o kmeňových bunkách. Testy transplantácie buniek na myšiach dopadli dobre pripravuje sa úvod klinickej štúdie. Štvrtá prednáška bola o vývoji ASO – Tominersen a jeho úpravách ktoré by mohli zabezpečiť jeho podávanie formou infúzií a nie lumbálnou punkciou ako je to teraz. Ďalšie prednášky boli zamerané na somatickú nestabilitu.
Ďalším blokom prednášok boli prednášky na tému agresivita a spánok.
Záver konferencie pojednával o grantoch nadácie na výskum jednotlivých postupov a možných terapií pri HCH.
Článok deň 4 : tu