Firma Alnylam spustila prvú fázu klinických skúšok látky ALN-HTT02. V prvej fáze sa testuje bezpečnosť lieku testovanie bude prebiehať na dospelých ľuďoch s HCH. Na testovaní sa podieľa 54 dospelých v Kanade a Anglicku. Monitorovanie bude prebiehať 1 rok.
Látka je malá molekula (RNA) a znižuje oba HTT proteíny so zameraním na exon 1 – toxický pre nervové bunky. Látka je podávaná do miechového kanála (niečo ako lumbálna punkcia). Spolu s touto malo molekulou sa podáva aj tuková molekula C16 ktorá pomáha pri prenose látky do mozgových buniek. Pri testovaní na primátoch sa preukázalo, že látka je dobre distribuovaná v mozgu a jej podanie spôsobí dlhodobé zníženie produkcie oboch HTT proteínov.
Štúdia samozrejme zahŕňa aj placebo skupinu. Po jednom roku dostanú pacienti v tejto skupine na výber či chcú pokračovať v rozšírenej štúdii a bude im podávaní ALN-HTT02 počas nasledujúceho roku.
Toto rozhodnutie pokladám za férové a správne.
Originál článku tu.