Rok: 2020

PTC518

Pripravuje sa prvý stupeň testovania lieku PTC518 od PTC Therapeutic. Jedná sa o malú molekulu, ktorá by mala byť orálne podávaná a mala by zredukovať, podľa pred klinických testov, hladinu huntingtínu v tele. Prvá fáza by mala začať na zdravých dobrovoľníkoch v prvej polovici roku 2021, aby bolo možné zmerať účinky lieku a jeho prípadný …

PTC518 Čítajte viac »

EPO zlepšilo kognitívne schopnosti testovanej myši.

Pri testovaní prenosu génu zodpovedného za produkciu erythroproteinu, do mozgu testovanej myši sa ukázalo že produkcia tohto proteínu bežne produkovaného obličkami v mozgu myši spôsobila výrazné zlepšenie kognitívnych funkcií. Viac v článku tu.

Branaplam

Firma Novartis ide skúšať svoj liek branaplam, ktorý je vyvijaný na spinálnu muskulárnu atrofiu (SMA) pre pacientov s HCH. Tento liek totiž znižuje hladinu proteínov spôsobujúcich SMA a takisto aj hladinu huntingtínu. Liek by sa podával formou tabliet a jeho účinok by tak pôsobil na celý organizmus. Štúdia sa má začať v roku 2021. Originál …

Branaplam Čítajte viac »

VY-HTT01

Firma Voyager Therapeutics požiadala americkú FDA o povolenie spustenia klinického testovania lieku VY-HTT01, založeného na podobnom princípe ako AMT-130 pri ktorom sa injekčne aplikuje do mozgu AAV modifikovaný neškodný vírus nesúci mikro RNA ktorá zabráni produkcii proteínu huntingtínu. Tento liek by mal redukovať len vytváranie chybného proteínu. Pri testoch na primátoch dokázala látka znížiť produkciu …

VY-HTT01 Čítajte viac »

Bankový účet SPHCH

Konečne sa podarilo zriadiť nový bankový účet SPHCH vo Fio banke a.s.. Číslo účtu je : SK77 8330 0000 0026 0188 1893 Potvrdenie_vedeni_uctu_Fio Banka

AMT-130 – pokračovanie testovania

AMT-130 bolo po 3 mesiacoch od podania vyhodnotené u pacientov ktorým bolo podané (vlastne len jednému) ako dobre tolerované (asi nespôsobilo žiadne vedľajšie účinky – keďže je daná procedúra nezvratná tak vedľajšie účinky môžu byť veľký problém). Bude sa ďalej testovať na ďalších pacientoch v USA – fáza 1/2 bude trvať 5 rokov a celkovo …

AMT-130 – pokračovanie testovania Čítajte viac »

Pridopidin

liek Pridopidin vstupuje do 3 fázy testovania na pacientoch s HCH v ranej fáze doteraz preukázal, že jeho dlhodobé užívanie spomalilo postup ochorenia. Originál článku tu.

Pepinemab

SIGNAL štúdia lieku pepinemab firmy Vaccinex, neuspela. Pepinemab nepriniesol žiaden výraznejší benefit pre pacientov s HCH. Originál článku tu.