Webinár SPHCH – Nové prístupy k liečbe Huntingtonovej choroby
V členskej zóne pribudol záznam videokonferencie (webináru) – Nové prístupy k liečbe Huntingotnovej choroby. Odkaz nájdete tu.
Rok: 2020
CDNF proteín
Na Univerzite v Helsinkách otestovali CDNF proteín na potkanoch s HCH. Tento proteín sa vyvíja pre liečby Parkinsonovej choroby a momentálne je v 1/2 fáze klinických štúdií (na ľuďoch). V prípade HCH bol tento proteín zavedený injekčne priamo do mozgu potkana a preukázal výrazné zlepšenie motorických vlastností pokusných zvierat. Úloha tohto proteínu je ochrana nervových …
ANX005
ANX005 od firmy Annexon prešla do druhej fázy testovania (nábor je zatiaľ len vo Washingtone) jedná sa o liek podávaný infúziou, ktorý by ma chrániť synapsie pred degradáciou a tak prípadne oddialiť nástup HCH.Viac v článku tu.
Projekt EHA – “Moving Forward” – “Pohnúť sa vpred”
Európska asociácia pre Huntingtonovu chorobu“ (EHA) spustila nový projekt nazvaný „Moving Forward“ („Pohnúť sa vpred“) na zmobilizovanie dvoch špecifických skupín v rámci HCH rodín, aby sa viac zapojili do výskumu a testovania nových štúdií : jedná sa o ľudí v riziku a ľudí s pozitívnym testom na HCH u ktorých sa zatiaľ neprejavili symptómy (presymptomatické …
Projekt EHA – “Moving Forward” – “Pohnúť sa vpred” Čítajte viac »
PTC518
Pripravuje sa prvý stupeň testovania lieku PTC518 od PTC Therapeutic. Jedná sa o malú molekulu, ktorá by mala byť orálne podávaná a mala by zredukovať, podľa pred klinických testov, hladinu huntingtínu v tele. Prvá fáza by mala začať na zdravých dobrovoľníkoch v prvej polovici roku 2021, aby bolo možné zmerať účinky lieku a jeho prípadný …
EPO zlepšilo kognitívne schopnosti testovanej myši.
Pri testovaní prenosu génu zodpovedného za produkciu erythroproteinu, do mozgu testovanej myši sa ukázalo že produkcia tohto proteínu bežne produkovaného obličkami v mozgu myši spôsobila výrazné zlepšenie kognitívnych funkcií. Viac v článku tu.
Branaplam
Firma Novartis ide skúšať svoj liek branaplam, ktorý je vyvijaný na spinálnu muskulárnu atrofiu (SMA) pre pacientov s HCH. Tento liek totiž znižuje hladinu proteínov spôsobujúcich SMA a takisto aj hladinu huntingtínu. Liek by sa podával formou tabliet a jeho účinok by tak pôsobil na celý organizmus. Štúdia sa má začať v roku 2021. Originál …
Bankový účet SPHCH
Konečne sa podarilo zriadiť nový bankový účet SPHCH vo Fio banke a.s.. Číslo účtu je : SK77 8330 0000 0026 0188 1893 Potvrdenie_vedeni_uctu_Fio Banka
AMT-130 – pokračovanie testovania
AMT-130 bolo po 3 mesiacoch od podania vyhodnotené u pacientov ktorým bolo podané (vlastne len jednému) ako dobre tolerované (asi nespôsobilo žiadne vedľajšie účinky – keďže je daná procedúra nezvratná tak vedľajšie účinky môžu byť veľký problém). Bude sa ďalej testovať na ďalších pacientoch v USA – fáza 1/2 bude trvať 5 rokov a celkovo …
Pepinemab
Skončila sa 2. fáza testovania, ktorá preukázala, že Pepinemab chráni mozog pred atrofiou a zlepšuje kognitívne a motorické funkcie. Neuvádza sa, žiaľ, do akej miery. Liek sa testoval v USA na predsymptomatických pacientoch a pacientoch v ranom štádiu ochorenia. Viac sa dočítate v angličtine tu. SIGNAL štúdia lieku pepinemab firmy Vaccinex, neuspela. Pepinemab nepriniesol žiaden …