Aktualizácia 18.9.2024
Výsledky testovania preukázali zníženie mutovaného HTT proteínu a nezvýšenie Nfl proteínu. Liek je selektívny a teda znižuje produkciu iba mutovaného proteínu. Zatiaľ bola látka testovaná na cca 60 ľuďoch v ranej fáze HCH. Funguje tak, že sa naviaže na vytvorená mutovanú RNA HTT proteínu a zabráni v jeho produkcii. Liek sa podával lumbálnou punkciou a v priemer znížila hladinu mutovaného HTT o 28%. Látka v tele zotrvala relatívne dlho a to ponúka potenciál pre ďalšie pokračovanie štúdie a nájdenie optimálneho dávkovania.
Originál článku nájdete tu
Aktualizácia 12.4.2023
Do štúdie bol naverbovaný prvý pacient. Liek sa podáva lumbálnou punkciou a je selektívny takže redukuje len mutovaný Huntingtín.
Viac v článku tu.
Pôvodná správa z roku 2021
Firma Vico Therapeutics dostala povolenie od FDA (Americký kontrolný úrad liečiv) na testovanie svojho lieku založeného na antisense oligonucleotide technológii. Mala by zastaviť produkciu mutovaného huntingtínu. Viac sa dočítate v článku (aj keď je tam toho málo konkrétneho) tu.
Preložená stránka pomocou internetového prekladača – tu