Originál článku z prvého dňa tu.
Deň 2.
VICO a ASO
Jedná sa o molekulu ASO používanú v štúdiách Roche a Wave. Aj firma VICO ju používa ich liek má označenie VO659 tento liek sa podáva lumbálne. Viac sa viaže na predĺžený reťazec CAG a zostáva v telách po dlchšiu dobu podľa zvieracieho modelu.Na základe týchto zistení plánuje firma prejsť ku klinickým skúškam.
Alnylam
Testuje liek na báze RNA ktorý by mal byť efektívnejší ako veľká molekula ASO. Testovanie zatiaľ prebehlo len na zvieratách kde boli povzbudivé výsledky ohľadnom zníženia HTT v bunkách.
PROTAC
Jedná sa o malú molekulu ktorá by mohla spôsobiť degradáciu proteínu. Nakoľko je to malá molekula liek by sa podáva vo forme tabliet. Molekula označí proteín ako odpad a bunka sama ho následne zneškodní. Problémom je že zatiaľ neselektívne označuje oba proteíny (poznámka prekladateľa). Štúdia prebieha na zvieracích modeloch.
Alchemab a protilátky
Táto firma sa pokúša pomocou vzoriek od ľudí u ktorých sa HCH nerozvinulo aj napriek expanzii získať protilátky ktoré by mohli poslúžiť kl liečbe HCH. Protilátka ATLX-1095 podľa zistení zabraňuje vzniku zhlukov proteínu. Štúdie prebiehajú na zvieracích modeloch.
Vector Y
Pracuje na PROTAC technológii doplnenej o selektívnu zložku ktorá redukuje mutovaný HTT proteín.
Voyager Therapeutics a MSH3
Ďalšia firma zaoberajúca sa týmto proteínom.Firma zároveň vyvíja nový AAV vírus ktorý je schopný preniknúť do mozgu cez bariéru medzi krvou a mozgom a tak by lieky s použitím ich AAV vírusu mohli byť podávané do krvi a nie lumbálne ako je to doteraz bežné.
Originál článku z druhého dňa tu.
Deň 3. – posledný deň
Biomarkery
Podľa hladín proteínov sa dá určiť v ktorom štádiu ochorenia sa človek nachádza. Ďalším možným ukazovateľom je hladina špecifického cholesterolu. A NfL ktorá ukazuje poškodenie alebo stres nervových buniek. Zvýšená hladina NfL je zaznamenaná ako pri úrazoch hlavy tak aj pri neurodegeneratívnych ochoreniach.
Pridopidín
Hovorilo sa aj o tomto lieku no nové údaje budú dostupné čoskoro.V skratke možno povedať, že rozdiel v účinku lieku spočíval aj v podpornej medikácii u ľudí, ktorý brali neuroleptiká bol účinok výrazne nižší.
Branaplam
Liek nie je použiteľný pre liečbu HCH.
AMT – 130
Nové informácie by mali byť dostupné v Júni 2023.
Tominersen
Liek sa ide testovať na mladších účastníkoch s menej závažnými prejavmi ochorenia.
To je z konferencie všetko preklad článku z posledného dňa nájdete tu.