Firma Novartis ide skúšať svoj liek Branaplam, ktorý je vyvíjaný na spinálnu
muskulárnu atrofiu (SMA) pre pacientov s HCH. Tento liek totiž znižuje
hladinu proteínov spôsobujúcich SMA a takisto aj hladinu huntingtínu.
Liek by sa podával formou tabliet a jeho účinok by tak pôsobil na celý
organizmus. Štúdia sa má začať v roku 2021. Originál článku tu.
Štúdia prebieha vo svojej II fáze kde sa určuje vhodná dávka tohto lieku na 75tich pacientoch v ranom štádiu HCH. Viac informácií nájdete v originálnom článku tu.
Video od Novartis o Blanaplane tu.
Aktualizácia 9.8.2022
Podávanie Branaplanu bolo zastavené nezávislou komisiou nakoľko sa začali objavovať náznaky toxicity lieku na nervový systém v oblasti periférnych nervov. Štúdia Branaplanu bude pokračovať sledovaním pacientov bez podávania lieku aby sa zaznamenali všetky zmeny a mohli sa vyhodnotiť výsledky efektu Branaplanu na pacientov s HCH.
Preklad článku tu.
Preklad druhého článku tu.
Aktualizácia 9.12.2022
Štúdia Branaplanu bola definitívne zastavená. Vyskytlo sa veľmi veľa vedľajších účinkov. Dobrou správou z tejto štúdie je, že bolo možné znížiť hladiny huntingtínu aj pomocou orálne podávaného lieku.