Branaplam

Firma Novartis ide skúšať svoj liek branaplam, ktorý je vyvijaný na spinálnu muskulárnu atrofiu (SMA) pre pacientov s HCH. Tento liek totiž znižuje hladinu proteínov spôsobujúcich SMA a takisto aj hladinu huntingtínu. Liek by sa podával formou tabliet a jeho účinok by tak pôsobil na celý organizmus. Štúdia sa má začať v roku 2021. Originál článku tu.