Aktuality

Somatická nestabilita

Aktualizácia 1.12.2023 Pridávam článok o tom ako a prečo dochádza k somatickej nestabilite. Podarilo sa im identifikovať proteíny, ktoré sú zodpovedné za predĺženie alebo skrátenie reťazca CAG. Začínajú sa objavovať pripravované štúdie zametané na tieto proteíny.  Testy robia firmy Voyager therapeutics (vírusom nesená látka ktorá z krvnvy dostane do buniek), LoQus23 therapeutics (malá molekula podávaná …

Somatická nestabilita Čítajte viac »

Iné prístupy k liečbe HCH – štúdie bez zníženia mHTT proteínu.

Určite viete, že existujú štúdie ktoré sa zameriavajú na iný spôsob liečby HCH ako je zníženie produkcie HCH proteínu. V tomto článku nájdete základný prehľad o tom čo sa vieme dozvedieť o týchto štúdiách z citovaného článku : Štúdie zameraná na cholesterol : Ask Bio Vyvíja experimentálny liek podávaný formou operácie priamo do mozgového tkaniva …

Iné prístupy k liečbe HCH – štúdie bez zníženia mHTT proteínu. Čítajte viac »

Valbenazín – KINECT-HD2 – Ingrezza – Aktualizácia 15.11.2023

Aktualizácia s 15.11.2023  Testovanie Ingrezzy pokračuje a zatiaľ preukázalo dlhodobé zníženie mimovoľných pohybov. Liek preukázal, že je možné ho užívať súbežne s inými anti-psychotickými liekmi. Článok tu.   Aktualizácia s 4.9.2023 Liek je schválený a dostupný v USA. Je určený na zmiernenie mimovoľných pohybov. Liek sa podáva raz denne. Asi polovica pacientov v štúdii udávala zníženie …

Valbenazín – KINECT-HD2 – Ingrezza – Aktualizácia 15.11.2023 Čítajte viac »

AUSTEDO

Prednedávnom boli uverejnené výsledky 3 ročnej dlhodobej štúdie podávania Austeda (deutertetrabenazine). Tento liek je dostupný v USA a je určený na redukciu choretických pohybov. Podľa porovnania je efektívnejší a má menej nežiadúcich účinkov ako (tetrabenazín – tetmodis). Tento liek je dostupný len v USA. Originál článku tu. Článok o dávkovaní lieku tu.

SAGE 718

Firma Sage Therepeutics začala testovať svoj liek pracovne označený ako SAGE-718. Má sa podávať orálne a má zlepšiť kognitívne schopnosti ľudí s HCH. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.3.2023   EMA – (Európska lieková agentúra)  udelila SAGE-718 status potencionálneho lieku (potencionálne zlepšuje kogníciu) na Huntingotnovu chorobu.   Originál článku tu. Aktualizácia z 1.11.2023 FDA (Americká …

SAGE 718 Čítajte viac »

Nedostatok minerálov v mozgu ľudí s HCH

Zistilo sa, že ľudia s HCH majú v mozgu nedostatočnú hladinu selénu (bežne sa nachádza v potravinách akými sú morské plody a para orechy). Ako aj iných minerálnych látok ktorých nedostatok bol zaznamenaný v rôznych častiach mozgu.Selén bol v nízkych hladinách v každej časti mozgu ktorý bol študovaný. Je ale potencionálne nebezpečné riešiť tento nedostatok …

Nedostatok minerálov v mozgu ľudí s HCH Čítajte viac »

ANX005 – Annexon

ANX005 od firmy Annexon prešla dodruhej fázy testovania (nábor je zatiaľ len vo Washingtone) jedná sa oliek podávaný infúziou, ktorý by ma chrániť synapsie pred degradáciou atak prípadne oddialiť nástup HCH.Viac v článku tu. Aktualizácia s 19.1.2021 Podľa priebehu fázy II testovania tohto lieku preukázal potenciál prispomalení progresu ochorenia. Liek postupuje do fázy III klinickejštúdie. …

ANX005 – Annexon Čítajte viac »

Rastlinní proteín

Podľa zistení vedeckého týmu z Nemecka synteticky vyrobený rastlinní proteín je schopný odbúrať zhluky mutovaného Huntingtínu. ktoré sa vytvárajú v bunkách. Jednalo sa o SPP rastlinní proteín, ktorý bol schopný odstrániť zhluky. Táto malá štúdia prebehla na rastlinách a červoch. Plánuje sa prejsť na myší model aby sme zistili potencionálne nežiadúce účinky toho proteínu. Ak …

Rastlinní proteín Čítajte viac »

Transplantácia Glia buniek – kmeňové bunky

Podľa štúdie na myšiach je možné transplantovať do poškodeného mozgu mladé glia bunky, ktoré nahradili choré a nefunkčné glia bunky. Tieto bunky majú za úlohu podporovať neuróny.  Predpokladá sa, že pri Huntingtonovej chorobe mnohé príznaky má na svedomí aj nefunkčnosť tohoto typu buniek. Pri testoch sa použili zdravé ľudské mladé glia bunky v mozgu myší …

Transplantácia Glia buniek – kmeňové bunky Čítajte viac »

AMT 130 – aktualizované

Aktualizácia 17.8.2023 UniQure chce zariadiť do štúdie ďalších pacientov predbežné výsledky ukazujú že sa podarilo HCH spomaliť a stabilizovať podaním tohoto lieku hodnoty Nfl ktoré ukazujú poškodenie mozgu sa pri nízkej dávke po dvoch rokoch dostali pod pôvodnú hladinu čo je veľmi sľubný výsledok.  Zároveň zvažujú podávať imunosupresívnu liečbu počas zákroku. Originál článku tu. Aktualizácia …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »