Aktualizácia 31.5.2023 Testovanie tohto proteínu prinieslo výrazné zlepšenie u myší s HCH v oblasti motorických funkcií. Proteín mal aj neuroprotektívnu funkciu. Testy prebiehali len na myšiach. Originál článku tu. Pôvodný článok z roku 2020 Na Univerzite v Helsinkách otestovali CDNF proteín na potkanoch s HCH. Tento proteín sa vyvíja pre liečby Parkinsonovej choroby a …
Aktualizácia s 24.5.2023 Podľa výsledkov štúdie Volbenazín výrazne redukuje mimovoľné pohyby. V súčasnosti posudzuje americký úrad pre kontrolu liečiv žiadosť o zaradenie tohoto lieku medzi lieky na Huntingotonovu chorobu (vyjadrenie by malo byť v auguste 2023). Liek bol vyvinutý pre iné ochorenia a je možné ho zakúpiť pod názvom Ingrezza. Liek sa podáva formou tablety …
Valbenazín – KINECT-HD2 – Aktualizácia 24.5.2023 Čítajte viac »
ANX005 od firmy Annexon prešla do druhej fázy testovania (nábor je zatiaľ len vo Washingtone) jedná sa o liek podávaný infúziou, ktorý by ma chrániť synapsie pred degradáciou a tak prípadne oddialiť nástup HCH.Viac v článku tu. Aktualizácia s 19.1.2021 Podľa priebehu fázy II testovania tohto lieku preukázal potenciál pri spomalení progresu ochorenia. Liek postupuje …
liek Pridopidin vstupuje do 3 fázy testovania na pacientoch s HCH v ranej fáze doteraz preukázal, že jeho dlhodobé užívanie spomalilo postup ochorenia. Originál článku tu. Najnovšie výsledky predpokladajú že Pridopidin znižuje bunkový stres a podporuje normálne fungovanie buniek tým predlžuje ich životnosť a mal by oddialiť nástup HCH. Štúdia by mala byť dokončená v …
Konferencia sa uskutočnila v Dubrovníku v Chorvátsku 24 – 27.4.2023 Deň 1. Význam nemutovaného HTT proteínu a somatická nestabilita : Na úvod bola diskusia o somatickej nestabilite jej pochopení a možnom využití pri liečebných postupoch. Rovnako ako sa aj študuje význam zdravého HTT proteínu pri HCH. Oprava DNANaše telá sú schopné čiastočne opraviť poškodenú DNA no zjavne pri …
Konferencia o liečbe Huntingtonovej choroby 2023 Čítajte viac »
Asklepios Biopharmaceutical (Ask Bio) spustila klinickú skúšku génovej terapie zameranej na metabolizáciu cholesterolu v mozgu. Samotný cholesterol nevie preniknúť bariéru medzi krvou a mozgom a preto si ho mozog pomocou Glia buniek vytvára sám. Ak je prebytočný je premenený na iný typ molekuly, ktorý prenikne bariérou a je uvoľnený z mozgu. Pri Huntingotnovej chorobe je …
Astrocyty sú bunky ktoré sa starajú o podporu a výživu neurónov. Na myšom modeli sa preukázalo, že ich aktivovanie a reaktivovanie vie dopomôcť k redukcii hromadiaceho sa mutovaného Huntingtín proteínu. Viac v článku tu. Aktualizácia 21.4.2023 Článoček o význame Astrocytov v mozgu a možných terapeutických možnostiach. Pri transplantácii zdravých Astrocytov do HCH mozgov myší došlo …
Astrocyty – Podporné bunke neurónov a ich význam pri HCH Čítajte viac »
Česká SPHCH organizuje svoj pravidelný rekondičný pobyt 12 – 14. Mája 2023 v Pardubiciach. Ak by ste mali záujem sa ho zúčastniť prosím registrujte sa na ich www stránke. Odkaz nájdete tu. V roku 2021 sme sa ho tiež zúčastnili tu je správa.
Aktualizácia 12.4.2023 Do štúdie bol naverbovaný prvý pacient. Liek sa podáva lumbálnou punkciou a je selektívny takže redukuje len mutovaný Huntingtín. Viac v článku tu. Pôvodná správa z roku 2021 Firma Vico Therapeutics dostala povolenie od FDA (Americký kontrolný úrad liečiv) na testovanie svojho lieku založeného na antisense oligonucleotide technológii. Mala by …
VO659 – ďalšia antisense oligonucleotide štúdia Čítajte viac »
Podľa štúdie na myšiach je väčším problémom absencia zdravého HTT proteínu než prítomnosť mutovanej formy HTT. Viac v článku tu.
