Pridopidin

Prilenia požiada v polovici roku 2024 o schválenie Pridopidínu, Európskou liekovou agentúrou (EMA). Ak bude liek schválený bude dostupný v EU v roku 2025.

Pridopidín je perorálne podávaný liek stimulujúci Sigma-1 receptory prostredníctvom malej molekuly naviazanej na proteín S1R, ktorý sa nachádza vo veľkých množstvách v mozgu a mieche. Jeho úlohou je odstraňovanie toxických proteínov. Na základe tohoto sa očakáva že Pridopidín zabráni smrti nervových buniek a zlepší ich spojenie ktoré je kvôli HCH narušené. Výsledkom by tak bolo spomalenie progresu ochorenia a zmierniť príznaky.

Počas klinických skúšok sa zistilo, že ak pacient neužíva antidopamínové lieky (Tetmodis a iné lieky blokujúce účinok dopamínu)  je možné jeho zlepšenie v oblasti motoriky a kognície.

Podľa webinaru je veľmi individuálne u koho bude Pridopidín fungovať a pri akých dávkach antidopamínovvých liekov bude ešte jeho užívanie prínosné.

Originál článku tu.

aktualizácia z 20.3.2024

Pridoín požiada o schválenie EMA (Európsku liekovú agentúru) o uvedenie na Európsky trh. 

Originál správa EHA tu.

aktualizácia z 13.3.2024

liek Pridopidin vstupuje do 3 fázy testovania na pacientoch s HCH v ranej fáze doteraz preukázal, že jeho dlhodobé užívanie spomalilo postup ochorenia. Originál článku tu.

Najnovšie výsledky predpokladajú že Pridopidin znižuje bunkový stres a podporuje normálne fungovanie buniek tým predlžuje ich životnosť a mal by oddialiť nástup HCH. Štúdia by mala byť dokončená v roku 2023. Viac v novom článku tu.

Do tretej fázy bolo naverbovaných 480 ľudí s HCH. Prvé predbežné výsledky by sme mohli mať v prvej štvrtine roku 2023. Liek je vo forme tabliet a podáva sa dvakrát denne. Viac v originálnom článku tu.

aktualizácia 5.4.2023

Bola dokončený nábor pacientov výsledky by mali byť dostupné za 1,5 roka. Táto štúdia by mohla priniesť oddialenie nástupu ochorenia.

článok tu.

aktualizácia 26.4.2023

Podľa vyhodnotení štúdie Pridopidín neuspel a jeho podávanie nespomalilo progres ochorenia.

článok tu.

aktualizácia 2.5.2023

Liek síce nesplnil svoj hlavný ani sekundárny cieľ no predbežné údaje naznačovali spomalenie progresie ochorenia u pacientov, ktorý nebrali inú medikáciu na zvládnutie symptómov.  Osobne vidím potenciál tohoto lieku u bezpríznakových nositeľov génu nakoľko má neretrospektívny potenciál (Poznámka prekladateľa).

Originál článku tu.