Aktuality

Wave – WVE-003

Aktualizácia z 17.1.2024 Výsledky fáz I/II. by mali byť dostupné v júni 2024. Predbežné výsledky ukazujú selektívne zníženie mutovaného HTT proteínu o maximálne 35%. Originál článku tu. Aktualizácia z 19.10.2022 Ďalšie zhrnutie k už spomínanému lieku WVE-003. Originál článku nájdete tu. Aktualizácia z 24.9.2022 Liek preukázal zníženie mHTT po podaní dávky o cca 22%, Toto …

Wave – WVE-003 Čítajte viac »

AMT 130 – aktualizované

Aktualizácia 21.12.2023 Po 30 mesiacoch od podania látky vyzerajú pacienti stabilizovaný v porovnaní s kontrolnou štúdiou a AMT-130 je v nízkej dávke dobre tolerované. Nfl je pri nízkej dávke dokonca znížené po 30 mesiacoch pod pôvodnú úroveň čo znamená, že mozog je v lepšom stave ako pred podaním lieku. Ďalšie informácie by mali byť dostupné …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »

BRD9 – protein

Spoločnosti Rumi a X-Chem začali spoločne vyvíjať malú molekulu ktorá sa formou tablety vie dostať k postihnutým bunkám a upraviť kontrolný mechanizmus buniek. Výsledky preukázali, že táto terapia znížila zhluky HCH proteínu a zlepšila u myší pohyblivosť. Originálny článok tu.

Somatická nestabilita

Aktualizácia 1.12.2023 Pridávam článok o tom ako a prečo dochádza k somatickej nestabilite. Podarilo sa im identifikovať proteíny, ktoré sú zodpovedné za predĺženie alebo skrátenie reťazca CAG. Začínajú sa objavovať pripravované štúdie zametané na tieto proteíny.  Testy robia firmy Voyager therapeutics (vírusom nesená látka ktorá z krvnvy dostane do buniek), LoQus23 therapeutics (malá molekula podávaná …

Somatická nestabilita Čítajte viac »

Iné prístupy k liečbe HCH – štúdie bez zníženia mHTT proteínu.

Určite viete, že existujú štúdie ktoré sa zameriavajú na iný spôsob liečby HCH ako je zníženie produkcie HCH proteínu. V tomto článku nájdete základný prehľad o tom čo sa vieme dozvedieť o týchto štúdiách z citovaného článku : Štúdie zameraná na cholesterol : Ask Bio Vyvíja experimentálny liek podávaný formou operácie priamo do mozgového tkaniva …

Iné prístupy k liečbe HCH – štúdie bez zníženia mHTT proteínu. Čítajte viac »

Valbenazín – KINECT-HD2 – Ingrezza – Aktualizácia 15.11.2023

Aktualizácia s 15.11.2023  Testovanie Ingrezzy pokračuje a zatiaľ preukázalo dlhodobé zníženie mimovoľných pohybov. Liek preukázal, že je možné ho užívať súbežne s inými anti-psychotickými liekmi. Článok tu.   Aktualizácia s 4.9.2023 Liek je schválený a dostupný v USA. Je určený na zmiernenie mimovoľných pohybov. Liek sa podáva raz denne. Asi polovica pacientov v štúdii udávala zníženie …

Valbenazín – KINECT-HD2 – Ingrezza – Aktualizácia 15.11.2023 Čítajte viac »

AUSTEDO

Prednedávnom boli uverejnené výsledky 3 ročnej dlhodobej štúdie podávania Austeda (deutertetrabenazine). Tento liek je dostupný v USA a je určený na redukciu choretických pohybov. Podľa porovnania je efektívnejší a má menej nežiadúcich účinkov ako (tetrabenazín – tetmodis). Tento liek je dostupný len v USA. Originál článku tu. Článok o dávkovaní lieku tu.

SAGE 718

Firma Sage Therepeutics začala testovať svoj liek pracovne označený ako SAGE-718. Má sa podávať orálne a má zlepšiť kognitívne schopnosti ľudí s HCH. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.3.2023   EMA – (Európska lieková agentúra)  udelila SAGE-718 status potencionálneho lieku (potencionálne zlepšuje kogníciu) na Huntingotnovu chorobu.   Originál článku tu. Aktualizácia z 1.11.2023 FDA (Americká …

SAGE 718 Čítajte viac »

Nedostatok minerálov v mozgu ľudí s HCH

Zistilo sa, že ľudia s HCH majú v mozgu nedostatočnú hladinu selénu (bežne sa nachádza v potravinách akými sú morské plody a para orechy). Ako aj iných minerálnych látok ktorých nedostatok bol zaznamenaný v rôznych častiach mozgu.Selén bol v nízkych hladinách v každej časti mozgu ktorý bol študovaný. Je ale potencionálne nebezpečné riešiť tento nedostatok …

Nedostatok minerálov v mozgu ľudí s HCH Čítajte viac »

ANX005 – Annexon

ANX005 od firmy Annexon prešla dodruhej fázy testovania (nábor je zatiaľ len vo Washingtone) jedná sa oliek podávaný infúziou, ktorý by ma chrániť synapsie pred degradáciou atak prípadne oddialiť nástup HCH.Viac v článku tu. Aktualizácia s 19.1.2021 Podľa priebehu fázy II testovania tohto lieku preukázal potenciál prispomalení progresu ochorenia. Liek postupuje do fázy III klinickejštúdie. …

ANX005 – Annexon Čítajte viac »