Mesiac: jún 2024

Wave – WVE-003

Aktualizácia z 27.6.2024 Fáza I/II WVE-003 preukázala relatívnu bezpečnosť lieku. A pri jednej dávke lieku aj stabilné NfL. Čo je biomarker určujúci chorobu mozgu (Pri HCH je bežne zvýšený). Rovnako možno povedať že liek sa zameral len na mutovaný HCH proteín a zdravý typ zostal bezo zmien. Liek znížil hladinu mutovaného HCH o 20 až …

Wave – WVE-003 Čítajte viac »

PTC 518 + úžasné novinky od PTC Therapeutics

Aktualizácia 24.6.2023 Podľa II fáze štúdie došlo k úbytku mutovaného huntingitínu a zlepšeniu pohybového skóre u pacientov užívajúcich tento liek. Po 12 mesiacoch bol zaznamenaný úbytok HCH proteínu o 21 – 43% a spomalenie progresu ochorenia. PTC 518 je založený na malej molekule a je podávaný formou tablety.  Nepreložený originál tlačovej správy tu. Aktualizácia 26.6.2023 Bola …

PTC 518 + úžasné novinky od PTC Therapeutics Čítajte viac »

SAGE 718

Firma Sage Therepeutics začala testovať svoj liek pracovne označený ako SAGE-718. Má sa podávať orálne a má zlepšiť kognitívne schopnosti ľudí s HCH. Originál článku tu. Aktualizácia z 1.3.2023   EMA – (Európska lieková agentúra)  udelila SAGE-718 status potencionálneho lieku (potencionálne zlepšuje kogníciu) na Huntingotnovu chorobu.   Originál článku tu. Aktualizácia z 1.11.2023 FDA (Americká …

SAGE 718 Čítajte viac »

AMT 130 – aktualizované

Aktualizácia 24.6.2024 Americký úrad pre kontrolu liečív udelil AMT-130 status RMAT (čo je status regeneratívnej medicíny). Toto označenie by malo urýchliť schválenie terapie pre bežné použitie. Originál článku tu. Aktualizácia 15.5.2024 V nasledujúcich mesiacoch chce UniQure požiadať FDA o schválenie AMT-130 ako lieku na HCH. Tento proces by mal trvať cca jeden rok. Počas ktorého sa …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »