Wave zastavila testovanie lieku na HCH – nový rozbeh

Štúdia spoločnosti Wave bola zastavená kvôli nízkej efektivite. Jednalo sa o selektívne zastavenie produkcie Huntingtínu. Originálnu správu nájdete tu.

Aktualizácia : Wave rozbehlo testovanie upraveného modelu lieku WVE – 003  jedná sa o modifikáciu predchádzajúcej technológie kde sa selektívne redukuje tvorenie len mutovaného HTT proteínu. Na dosiahnutie tohto výsledku potrebujú navádzač ktorý je obsiahnutý v DNA tento “Snap” ktorý vybrali pre tretiu štúdiu má cca 40% ľudí s HCH. Liek sa podáva lumbálnou punkciou.

Koniec štúdie by mal byť na konci roku 2022. Originál článku je tu.

Aktualizácia z 24.9.2022

Liek preukázal zníženie mHTT po podaní dávky o cca 22%, Toto meranie bolo realizované 85 dní po podaní lieku.  V 1/2 roku 2023 by mali nastaviť optimálnu dávku lieku ako aj správne určiť interval podávania. Momentálne skúšali dávku 30 a 60 mg. Čo sa týka zdravého HTT ten zostal neredukovaný čo dokázalo že tento prístup je skutočne selektívny. Zároveň musím spomenúť, že snap 03 potrebný na zacielenie lieku má vo svojej DNA 40% dospelej populácie s HCH.

Originál článku nájdete tu.