AMT 130 – aktualizované

Aktualizácia 3 z 9.8.2022

U troch pacientov,  ktorý dostali vysokú dávku AMT-130 došlo ku komplikáciám a opuchom mozgu v oblasti podávania lieku. Testovanie vysokej dávky tak bolo pozastavené. Predpokladá, sa že došlo k nepredvídanej imunitnej reakcii na liek.

Originál článku preložený google prekladačom tu.

Doplňujúci článok o tomto probléme tu.

Aktualizácia 3 z 1.7.2022

Podľa predbežných výsledkov I a II fázy štúdie bola látka dobre tolerovaná. Predbežné výsledky pri nízkej dávke lieku uvádzajú hodnotu zníženia mutovaného Huntingtínu vo výške 53.8% u všetkých štyroch kontrolovaných pacientoch.

Celkovo sa do štúdie AMT-130 zaradilo 36 pacientov s Európy a USA. Výsledky skupiny s vysokou dávkou lieku by mali byť dostupné na konci roku 2022 v Európe a v polovici roku 2023 v USA.

V roku 2023 chcú do tohto programu zaradiť ďalších 18 pacientov pri ktorých bude testovaný nový chirurgický postup podávania lieku.

Originál článku preložený google prekladačom tu.

Ďalší článok o tejto aktualizácii nájdete preložený tu.

Aktualizácia 2 17.6.2021 :

Včera 16.6.2021 uniQure informovoalao v tlačovom oznámení,
že naverbovali prvých dvoch pacientov z druhej kohorty (skupiny) pre
Fázu I/II klinickej štúdie
AMT-130.Táto klinická štúdia má preukázať
bezpečnosť, tolerovateľnosť a efektivitu na celkovom počte 26 pacientov v
ranom štádiu ochorenia (už s
prejavujúcimi sa príznakmi) . “Veľmi sa tešíme s napredovania a budeme
pokračovať v testovaní AMT-130 najvyššej dávke.
 
Tlačová správa spoločnosti Uniqure tu.
 

Aktualizácie 1 :

Uniquer dokončila nábor 10tich pacientov pre fázu I/II ich štúdie lieku AMT-130. Ďalšia časť štúdie by mala prebiehať aj v Európe a Uniqer predpokladá jej začiatok v druhej polovici roku 2021.

Astri Arnesen prezidentka EHA píše :
 
Bolo krásne dostať túto správu posledný veľkonočný deň. Hlavne
po tom ako sme obdržali správy o pozastavení a zastavení správ od Rocha a
Wave pre veľkou nocou. Táto správa dokladá, že existujú ešte ďalšie
nádejné liečenia HCH. Takisto nám to pripomína, že musíme pokračovať v
podporovaní výskumu a dobrovoľníkov, ktorý sa zúčastnia na štúdii a
podstúpia toto riziko za nás všetkých.
 
Udržme si nádej, pretože na konci – tu bude liek na HCH.
 
Tlačová správa spoločnosti Uniqure ➡ tu.

 
Aktualizácia 1.12.2021 :
 
Podľa pozitívnej správy nezávislej kontrolnej komisie sa rozbehol nábor ďalších 16tich pacientov pre testovanie vysokej dávky AMT-130. Prvých
10 pacientov s nízkou dávkou už dostalo liek prípadne podstúpilo klamnú
operáciu mozgu (placebo skupina) . Priebežný nábor potrvá do konca roku
2022 a štúdia by mala byť ukončená v máji 2026.
 
Originál článku tu.

15.10.2020 : AMT-130 bolo po 3 mesiacoch od podania vyhodnotené u pacientov ktorým bolo podané (vlastne len jednému) ako dobre tolerované (asi nespôsobilo žiadne vedľajšie účinky – keďže je daná procedúra nezvratná tak vedľajšie účinky môžu byť veľký problém). Bude sa ďalej testovať na ďalších pacientoch v USA – fáza 1/2 bude trvať 5 rokov a celkovo by to celé malo trvať 8. Zatiaľ nemožno hovoriť o tom, či funguje na to je priskoro, ale dúfam, že to fungovať bude a HCH bude minulosť. originál článku tu