VY-HTT01

Firma Voyager Therapeutics požiadala americkú FDA o povolenie spustenia klinického testovania lieku VY-HTT01, založeného na podobnom princípe ako AMT-130 pri ktorom sa injekčne aplikuje do mozgu AAV modifikovaný neškodný vírus nesúci mikro RNA ktorá zabráni produkcii proteínu huntingtínu. Tento liek by mal redukovať len vytváranie chybného proteínu. Pri testoch na primátoch dokázala látka znížiť produkciu chybného huntingtín proteínu vo vybraných častiach mozgu priemerne až o 68%. Viac v originálnom článku tu.