Mesiac: december 2021

Branaplam

Firma Novartis ide skúšať svoj liek Branaplam, ktorý je vyvijaný na spinálnumuskulárnu atrofiu (SMA) pre pacientov s HCH. Tento liek totiž znižujehladinu proteínov spôsobujúcich SMA a takisto aj hladinu huntingtínu.Liek by sa podával formou tabliet a jeho účinok by tak pôsobil na celýorganizmus. Štúdia sa má začať v roku 2021. Originál článku tu. Štúdia prebieha …

Branaplam Čítajte viac »

Valbenazine – KINECT-HD2 – Aktualizácia

V Kanade a Amerike práve prebieha tretia fáza testovania lieku Valbenazine. Tento liek je dostupný a testuje sa prvýkrát pri pacientoch s HCH. Mal by mať pozitívny dopad na mimovoľné pohyby a choreu. Viac v originálnom článku tu. Aktualizácia s 15.12.2021 Podľa predbežných výsledkov Valbenazín znížil motorické skóre o  3,2 bodu a teda spôsobil zlepšenie. …

Valbenazine – KINECT-HD2 – Aktualizácia Čítajte viac »

AMT 130 – aktualizované

15.10.2020 : AMT-130 bolo po 3 mesiacoch od podania vyhodnotené u pacientov ktorým bolo podané (vlastne len jednému) ako dobre tolerované (asi nespôsobilo žiadne vedľajšie účinky – keďže je daná procedúra nezvratná tak vedľajšie účinky môžu byť veľký problém). Bude sa ďalej testovať na ďalších pacientoch v USA – fáza 1/2 bude trvať 5 rokov …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »