Firma Voyager Therapeutics požiadala americkú FDA o povolenie spustenia klinického testovania lieku VY-HTT01, založeného na podobnom princípe ako AMT-130 pri ktorom sa injekčne aplikuje do mozgu AAV modifikovaný neškodný vírus nesúci mikro RNA ktorá zabráni produkcii proteínu huntingtínu. Tento liek by mal redukovať len vytváranie chybného proteínu. Pri testoch na primátoch dokázala látka znížiť produkciu …
Firma Galyan Bio vyvinula malú molekulu zameranú na mutovaný HTT proteín. Predbežné testy na hlodavcoch preukázali výrazné zlepšenie motorických funkcií. Budúci rok 2022 plánuje realizovať klinické testy na symptomatických aj pred symptomatických pacientoch s cieľom spomalenia progresu ochorenia. Liek sa bude podávať vo forme tabliet orálne. Viac informácií nájdete v originálnom článku tu.
Naša spoločnosť by chcela zahájiť Vzdelávací program pre zdravotnícko sociálny personál. Tento program by mohol byť odpoveďou na katastrofálny stav našich DSS, ktoréčasto ľudí s HCH odmietajú aj z dôvodu toho, že nemajú personál, ktorýby sa vedeli o človeka s HCH postarať. Plánom je vyškoliť zdravotnícky personál pre DSS a osobnú asistenciu. Máme dostatok študijných …
Vzdelávací program pre zdravotnícko sociálny personál Čítajte viac »
Profesor Edwin Chan s univerzity v Honk Kongu vyvinul v spolupráci s univerzitou v Illinois a univerzitou v Pise malú molekulu, ktorú otestovali na myšiach s HD. Pri podaní tejto molekuly došlo k zlepšeniu motorických schopností myší. Technológia je založená na redukcii mutovanej RNA ktorá ma za úlohu produkciu mutovaného Huntingtinu.Liek je schopný prekonať bunkovú …
V členskej zóne pribudol dokument v angličtine “Medzinárodné pokyny pre liečbu Huntingtonovej choroby” Jedná sa o prehľad doporučovaných liečebných postupov pri jednotlivých symptómoch ochorenia. odkaz na dokumenty nájdete tu.
Čínskym vedcom sa podarilo nájsť proteín nazvaný GPR52 ktorého stimulácia pomohla k redukciu mutovaného Huntingtin proteínu a zlepšeniu symptómov. Testy zatiaľ prebehli na bunkových kultúrach a myšiach. Samozrejme je ešte dlhá cesta kým sa dostane táto látka do klinickej štúdie ale je zrejmé, že bude aplikovaná formou tabliet. Originál článku tu.
Európska asociácia pre Huntingtonovu chorobu“ (EHA) spustila nový projekt nazvaný „Moving Forward“ („Pohnúť sa vpred“) na zmobilizovanie dvoch špecifických skupín v rámci HCH rodín, aby sa viac zapojili do výskumu a testovania nových štúdií : jedná sa o ľudí v riziku a ľudí s pozitívnym testom na HCH u ktorých sa zatiaľ neprejavili symptómy (presymptomatické …
Projekt EHA – “Moving Forward” – “Pohnúť sa vpred” Čítajte viac »
Pri testovaní prenosu génu zodpovedného za produkciu erythroproteinu, do mozgu testovanej myši sa ukázalo že produkcia tohto proteínu bežne produkovaného obličkami v mozgu myši spôsobila výrazné zlepšenie kognitívnych funkcií. Viac v článku tu.
Vedcom sa podarilo objaviť enzým TBK1, ktorý dokáže zastaviť produkciu proteínu Huntingtín. Účinok enzýmu sa v súčasnosti testuje na červoch s HCH. Originálny článok si možno prečítať : tu
Spoločnosť AFFiRiS testuje v predklinickej štúdii nový liek na spomalenie progresie HCH. Originálny článok si možno prečítať : tu
