AB-1001 – AskBio

Asklepios Biopharmaceutical (Ask Bio) spustila klinickú skúšku génovej terapie zameranej na metabolizáciu cholesterolu v mozgu. Samotný cholesterol nevie preniknúť bariéru medzi krvou a mozgom a preto si ho mozog pomocou Glia buniek vytvára sám. Ak je prebytočný je premenený na iný typ molekuly, ktorý prenikne bariérou a je uvoľnený z mozgu. Pri Huntingotnovej chorobe je táto výmena poškodená a v mozgu sa tak hromadí cholesterol. 

Na doručenie terapie ktorá spôsobí metabolizáciu cholesterolu je použitý AAV vírus podaný pomocou katétru priamo do mozgu pacienta. Podľa predbežných výsledkov na zvieratách zlepšenie metabolizácie cholesterolu spomalilo neurodegeneráciu a zlepšilo niektoré motorické prejavy ochorenia.

 Originál článku tu.